维莫德吉Vismodegib
编码XM0N96
核心定义
一、药物基本属性
- 药品分类
化学药品（小分子靶向抑制剂） - 来源与性状
维莫德吉是一种人工合成的口服小分子药物，属于Smoothened（SMO）抑制剂。其化学结构设计用于特异性结合并抑制Hedgehog信号通路中的关键跨膜蛋白SMO，从而阻断异常信号传导。该药于2012年获美国FDA批准，用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌，但目前尚未在中国大陆获批上市。 - 管理级别
非管制处方药（Rx-G）
原因：作为靶向抗肿瘤药物，需在专业医生指导下使用，但未列入麻醉、精神、毒性或放射性药品管制范畴。 - 临床价值
精准干预药（P）
原因：针对Hedgehog信号通路异常激活的基底细胞癌患者，尤其是无法手术或放疗的晚期病例，通过特异性抑制肿瘤生长相关分子靶点实现精准治疗。
二、核心功效与临床应用
- 适应症
- 局部晚期基底细胞癌（无法通过手术或放疗根治）
- 转移性基底细胞癌
- 复发或对其他治疗耐药的患者
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作用机制
通过抑制SMO蛋白，阻断Hedgehog信号通路下游的Gli转录因子激活，从而抑制肿瘤细胞增殖、促进凋亡，并降低肿瘤干细胞活性。
三、使用禁忌与注意事项
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副作用
- 常见：肌肉痉挛（60%以上患者）、脱发、味觉障碍（味觉减退或金属味）、体重下降、疲劳。
- 严重：胚胎毒性（致畸风险）、肌酸激酶升高、肾功能异常。
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禁忌与风险
- 孕妇及计划妊娠者禁用（需在治疗期间及停药后24个月内严格避孕）。
- 哺乳期妇女禁用。
- 可能影响伤口愈合，需谨慎用于近期接受手术的患者。
- 与CYP3A4强效诱导剂/抑制剂联用可能需调整剂量。
参考文献
- 维莫德吉通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened蛋白发挥抗肿瘤作用（FDA批准文件，2012）。
- 临床研究显示其对晚期基底细胞癌的客观缓解率显著，适用于无法手术或放疗患者（肿瘤药品网，2025）。
- 药物副作用谱包括肌肉痉挛、脱发及胚胎毒性风险（药得说明书，2023）。
重要提示： 维莫德吉的使用需严格遵循肿瘤科医生指导，治疗期间需定期监测肝肾功能及胚胎毒性风险。