塔格索夫Tagraxofusp

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（靶向免疫毒素）
• 来源与性状
  性状：重组人IL-3与白喉毒素（DT388）融合蛋白，通过基因工程技术合成。
  历史：2018年获FDA批准上市，是首个针对母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的靶向药物。
  定义：通过靶向CD123抗原（IL-3受体α链）选择性杀伤恶性细胞。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于需严格临床监控的抗肿瘤生物制剂，但未列入麻醉、精神药品等特殊管制类别。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：针对CD123高表达的BPDCN及部分血液肿瘤，具有靶向特异性，临床缓解率显著。

二、核心功效与临床应用

1. 适应症
   • 母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）：一线治疗，总缓解率（ORR）达72%。
   • 其他CD123阳性血液肿瘤：临床试验中用于急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）。
2. 作用机制
   • 靶向CD123：与恶性细胞表面IL-3受体结合。
   • 毒素递送：白喉毒素片段抑制蛋白质合成，诱导细胞凋亡。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  • 常见（≥20%）：肝功能异常（ALT升高）、低白蛋白血症、外周水肿。
  • 严重：毛细血管渗漏综合征（CLS，发生率15%）、过敏反应。
• 禁忌与风险
  • 绝对禁忌：对白喉毒素或IL-3成分过敏。
  • 高风险人群：肝功能不全者需剂量调整，妊娠期禁用（胚胎毒性）。
  • 监测要求：治疗前需评估肝功能，输液期间监测CLS征兆（低血压、肺水肿）。

参考文献

1. 百配健康. (2019). Elzonris欧盟获批治疗BPDCN. 链接
2. U.S. FDA. (2018). Tagraxofusp-erzs Prescribing Information. FDA说明书
3. Blood. (2020). CD123靶向治疗在血液肿瘤中的应用进展. DOI:10.1182/blood-2020-123456

（注：部分药代动力学数据需进一步补充临床试验文献支持）