抗骨髓及外骨髓增殖的烷化药物Alkylating drug antimyeloproliferative

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（属于烷化剂类抗肿瘤药）
• 来源与性状
  该类药物的化学结构中含有一个或多个烷基基团，通过烷化作用与生物大分子结合。常见药物如苯丙氨酸氮芥为白色结晶粉末，需避光保存，部分制剂需静脉给药。烷化剂自20世纪40年代开始应用于肿瘤治疗，具有广谱抗肿瘤活性。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于细胞毒性化疗药物，需严格遵循肿瘤治疗规范使用，但未列入麻醉、精神或放射性药品管制目录。
• 临床价值
  H3（限制使用药）
  原因：具有显著骨髓抑制和致癌风险，需在严密血液学监测下使用。在特定骨髓增殖性疾病（如多发性骨髓瘤）中仍具有不可替代的治疗价值。

二、核心功效与临床应用

• 骨髓增殖性疾病：用于多发性骨髓瘤、真性红细胞增多症的诱导缓解及维持治疗
• 实体瘤：晚期卵巢癌、乳腺癌的二线治疗
• 免疫调节：大剂量方案用于造血干细胞移植前的预处理

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  1. 骨髓抑制：白细胞减少（发生率＞90%）、血小板减少、贫血
  2. 消化道毒性：恶心呕吐（剂量依赖性，Ⅲ-Ⅳ级发生率约30%）
  3. 远期风险：继发白血病（10年累积发生率约5-10%）
  4. 生殖毒性：可致永久性不育

• 禁忌与风险

  1. 绝对禁忌：妊娠期（FDA分类D级）、严重骨髓储备不足（ANC＜1.5×10⁹/L）
  2. 相对禁忌：肾功能不全需减量50%、肝功能异常者禁用脂溶性烷化剂
  3. 特殊警示：治疗期间需每周监测全血细胞计数，出现持续骨髓抑制需永久停药

参考文献

1. 烷化剂作用机制研究（氮芥类、乙烯亚胺类等）
2. 苯丙氨酸氮芥临床研究数据（多发性骨髓瘤缓解率40-60%）
3. 细胞毒性药物安全性监测指南（NCCN 2024版）

医疗建议声明：具体治疗方案需由血液肿瘤专科医生根据患者个体情况制定，本信息不可替代专业诊疗。