米托坦Mitotane

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
化学药品（抗肿瘤药，肾上腺皮质抑制剂）

来源与性状
米托坦为合成的邻对滴滴涕（o,p'-DDD）衍生物，白色至类白色结晶性粉末，微溶于水。该药物于1960年代开发，专用于肾上腺皮质功能亢进相关疾病的治疗。其作用机制包括破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，抑制皮质醇、醛固酮等激素的合成与分泌，并通过诱导肿瘤细胞凋亡发挥抗肿瘤效应。

管理级别
Rx-G（非管制处方药）
原因：属于需严格剂量监控的抗肿瘤药物，但因未列入麻醉、精神或毒性药品管制范畴，故归为非管制处方药。

临床价值
P（精准干预药）
原因：作为肾上腺皮质癌（ACC）的一线治疗药物，尤其适用于无法手术切除或转移性病例，通过靶向抑制肾上腺皮质功能及肿瘤细胞增殖实现精准干预。

二、核心功效与临床应用

1. 肾上腺皮质癌（ACC）

   • 适应证：不可切除的局部进展期或转移性ACC的姑息治疗，术后辅助治疗降低复发风险。
   • 机制：选择性破坏肾上腺皮质束状带和网状带细胞，抑制皮质醇和雄激素分泌，并诱导肿瘤细胞凋亡。

2. 库欣综合征

   • 用于ACTH非依赖性库欣综合征（如肾上腺腺瘤或增生）的辅助治疗，尤其对皮质醇水平显著升高者。

3. 其他探索性应用

   • 小样本研究支持其在难治性皮质醇增多症中的应用，但需进一步循证支持。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

1. 胃肠道反应：恶心、呕吐、腹泻（发生率>50%）。
2. 神经毒性：嗜睡、眩晕、共济失调（剂量相关性）。
3. 代谢紊乱：高胆固醇血症、低皮质醇血症。
4. 肝损伤：转氨酶升高（需定期监测肝功能）。
5. 皮肤反应：皮疹、光敏性皮炎。

禁忌与风险

1. 绝对禁忌：对药物成分过敏者；妊娠期（致畸风险明确）。
2. 相对禁忌：严重肝功能不全、癫痫病史、哺乳期妇女。
3. 风险提示：
   • 治疗期间需监测血清皮质醇、甲状腺激素及电解质水平。
   • 长期使用可能导致肾上腺皮质功能不全，需激素替代治疗。
   • 与华法林等抗凝剂联用可能增强出血风险（肝酶诱导效应）。

医疗建议声明

米托坦的使用需在肿瘤科或内分泌科医师指导下进行，严格个体化调整剂量，治疗期间定期评估疗效与安全性。患者不可自行调整用药方案。

参考文献
（依据用户提供的资料整合，主要信息来自药品说明书指南、药理机制研究及临床适应症文献）