药剂Medicaments

核心定义

详细定义与分类

药剂（Medicaments） 指用于预防、诊断、治疗疾病或调节生理功能的化学或生物活性物质，具有明确的药理作用靶点和临床适应症。根据作用机制和用途，药剂可细分为以下主要类别：

1. 按治疗领域分类

   • 抗感染药物（如抗生素、抗病毒药）
   • 心血管系统药物（如降压药、抗心律失常药）
   • 中枢神经系统药物（如抗抑郁药、抗癫痫药）
   • 内分泌系统药物（如胰岛素、甲状腺激素调节剂）
   • 抗肿瘤药物（如化疗药、靶向治疗药）
   • 免疫调节剂（如糖皮质激素、生物制剂）

2. 按作用机制分类

   • 受体激动剂/拮抗剂（如肾上腺素受体激动剂、组胺H2受体拮抗剂）
   • 酶抑制剂（如ACE抑制剂、蛋白酶抑制剂）
   • 离子通道调节剂（如钙通道阻滞剂、钠通道阻滞剂）
   • 核酸靶向药物（如mRNA疫苗、反义寡核苷酸）

3. 按来源分类

   • 天然来源（如青蒿素、胰岛素）
   • 半合成/全合成（如阿司匹林、他汀类药物）
   • 生物技术药物（如单克隆抗体、基因治疗载体）

作用机制

药剂的作用机制依赖于其与生物靶点的相互作用：

1. 受体水平：通过激活或阻断受体信号通路实现效应（如吗啡激活μ-阿片受体镇痛）。
2. 酶抑制：竞争性或非竞争性抑制关键酶活性（如阿司匹林抑制环氧化酶减少前列腺素合成）。
3. 离子通道调控：改变细胞膜电位或离子稳态（如利多卡因阻断钠通道阻断神经传导）。
4. 免疫调节：通过调节T/B细胞功能或细胞因子释放（如PD-1抑制剂增强抗肿瘤免疫）。
5. 基因层面：靶向特定RNA或DNA序列（如siRNA沉默致病基因表达）。

示例：

• 二甲双胍（降糖药）：激活AMPK通路，抑制肝糖异生并增强胰岛素敏感性。
• 奥美拉唑（质子泵抑制剂）：不可逆抑制H+/K+-ATP酶，减少胃酸分泌。

限制信息

1. 管制药品（需特别标注）：

   • 麻醉药品（如芬太尼）：极高成瘾风险，长期使用导致耐受和戒断反应。
   • 精神药物（如苯二氮䓬类）：滥用可致认知损伤、依赖及过量致死风险。
   • 兴奋剂（如哌甲酯）：误用引发心血管事件或精神障碍。

2. 非管制药品：

   • 非处方药（OTC）（如对乙酰氨基酚）：用于轻症（发热、疼痛）管理。
   • 处方药（如他汀类）：需严格按临床指南使用（如高脂血症长期管理）。

临床信息

1. 抗感染药物：用于细菌、病毒、真菌或寄生虫感染（如头孢曲松治疗肺炎）。
2. 心血管药物：控制血压、心率及动脉粥样硬化（如氨氯地平降压）。
3. 中枢神经系统药物：管理疼痛、焦虑或神经退行性疾病（如帕罗西汀改善抑郁）。
4. 抗肿瘤药物：通过细胞毒性或靶向治疗抑制肿瘤进展（如曲妥珠单抗靶向HER2阳性乳腺癌）。
5. 免疫调节剂：治疗自身免疫病（如甲氨蝶呤抑制类风湿关节炎炎症）。

参考文献

1. Rang, H.P., et al. (2022). Rang & Dale's Pharmacology (9th ed.). Elsevier.
2. Brunton, L.L., et al. (2023). Goodman & Gilman's The Pharmacological Basis of Therapeutics (14th ed.). McGraw-Hill.
3. World Health Organization (2023). WHO Model List of Essential Medicines (23rd edition). Geneva.
4. Katzung, B.G. (2021). Basic & Clinical Pharmacology (15th ed.). McGraw-Hill.
5. FDA Guidance for Industry (2024). Drug Development and Classification Framework. U.S. Department of Health and Human Services.