羟基脲Hydroxycarbamide

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（抗代谢类抗肿瘤药）。
• 来源与性状
  羟基脲是一种合成的核苷二磷酸还原酶抑制剂，通过干扰DNA合成发挥抗肿瘤作用。其性状为白色或类白色片剂，化学结构为小分子化合物。该药自20世纪60年代起用于临床，现为多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤的基础治疗药物。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G），因无麻醉、精神药品或毒性成分，且临床应用风险可控。
• 临床价值
  替代药（A），主要用于慢性粒细胞白血病（CML）的二线治疗（对马利兰耐药患者）及部分实体瘤联合放疗。因其骨髓抑制等副作用显著，需严格监测，故不作为首选。

二、核心功效与临床应用

1. 慢性粒细胞白血病（CML）：单药或联合治疗，尤其对马利兰耐药患者有效。
2. 实体瘤辅助治疗：
   • 与放疗联用治疗头颈部鳞癌、宫颈鳞癌。
   • 黑色素瘤、肾癌的姑息治疗。
3. 骨髓增殖性疾病：如真性红细胞增多症、原发性血小板增多症的细胞减灭治疗。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 骨髓抑制：白细胞和血小板减少（发生率>50%），需定期监测血常规。
  • 胃肠道反应：恶心、呕吐、腹泻（约30%患者）。
  • 其他：脱发、皮肤溃疡、肝肾功能异常、中枢神经症状（头痛、嗜睡）。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：严重骨髓抑制、妊娠（致畸风险）、对羟基脲过敏。
  • 相对禁忌：肝肾功能不全、近期接种活疫苗（因免疫抑制）。
  • 注意事项：
  • 治疗期间每2周监测血常规，调整剂量。
  • 避免与骨髓抑制药物联用（如烷化剂）。
  • 停药后3个月至4年内避免接种疫苗。

参考文献

1. 国家药监局批准的羟基脲片说明书（国药准字H37021289）。
2. 中国慢性粒细胞白血病诊疗指南（2023版）。
3. 临床肿瘤学杂志对羟基脲联合放疗的疗效分析（2022）。
4. 药品不良反应监测中心关于羟基脲的安全性警示（2024）。

注：具体用药方案需由肿瘤专科医生根据患者个体情况制定，切勿自行调整剂量或疗程。