依夫替尼Ivosidenib

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（小分子IDH1抑制剂）。
• 来源与性状
  依夫替尼是一种口服小分子药物，通过抑制异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的活性发挥作用。其开发基于对IDH1基因突变在肿瘤代谢中的异常作用机制的研究，主要针对携带R132位点突变的IDH1基因。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。
  原因：属于靶向抗肿瘤药物，需在专业医师指导下使用，但未被列为麻醉、精神类或放射性等特殊管制药物。
• 临床价值
  精准干预药（P）。
  原因：选择性作用于IDH1基因突变型肿瘤细胞，用于特定分子分型的急性髓系白血病（AML）和胆管癌患者，具有明确的基因靶向性。

二、核心功效与临床应用

1. 适应症
   • 急性髓系白血病（AML）：适用于携带IDH1 R132突变的复发或难治性成年患者。
   • 胆管癌：用于IDH1 R132突变阳性的局部晚期或转移性胆管癌患者。

2. 作用机制
   抑制突变型IDH1酶活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累，从而诱导白血病细胞分化并抑制肿瘤生长。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 严重副作用：分化综合征（表现为呼吸困难、肺水肿、低血压）、QT间期延长。
  • 常见副作用：疲劳、恶心、关节痛、腹泻、食欲减退、电解质紊乱（如低钾血症）。

• 禁忌与风险

  • 禁忌症：对药物成分过敏者、妊娠期妇女（可能致畸）。
  • 风险提示：
  • 需定期监测心电图（ECG）和电解质水平，预防QT间期延长相关心律失常。
  • 分化综合征可能危及生命，需早期识别并给予糖皮质激素治疗。

• 注意事项

  • 用药期间避免使用强效CYP3A4诱导剂（如苯妥英），可能降低药物疗效。
  • 哺乳期女性需停止哺乳。

重要提示
本文信息基于现有文献整理，具体用药方案需由肿瘤专科医生根据患者基因检测结果和临床状况制定。