索尼德吉Sonidegib

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（Hedgehog通路抑制剂类抗肿瘤靶向药物）
• 来源与性状
  索尼德吉为口服胶囊剂，主要活性成分为磷酸索立德吉，由加拿大Patheon Inc.生产。胶囊剂型便于患者长期服用，需在餐后特定时间窗内给药以优化吸收。2015年首次获美国FDA批准，2021年在中国获批上市，成为国内首个用于局部晚期基底细胞癌的靶向药物。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G），需严格遵循处方使用。因属于抗肿瘤靶向药物，需在专业医师指导下使用，但未涉及麻醉、精神药品或放射性成分，故未被纳入特殊管制类别。
• 临床价值
  精准干预药（P），原因：通过特异性抑制Hedgehog信号通路，阻断肿瘤细胞增殖，适用于不宜手术/放疗或治疗后复发的局部晚期基底细胞癌患者，填补了传统治疗手段的局限性。

二、核心功效与临床应用

• 适应症
  成年患者局部晚期基底细胞癌（BCC），包括以下情况：
  1. 手术或放疗后复发
  2. 无法耐受或存在手术/放疗禁忌症

• 作用机制
  选择性抑制Hedgehog通路中的SMO受体，下调下游基因表达，抑制肿瘤生长和转移。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 高发（≥10%）：肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、疲乏、恶心、腹泻、体重减轻、食欲下降、肌痛
  • 其他：腹痛、头痛、呕吐、瘙痒、肌肉骨骼疼痛

• 禁忌与风险

  • 妊娠期及哺乳期禁用（Hedgehog通路参与胚胎发育，存在致畸风险）
  • 严重肝肾功能不全者需谨慎调整剂量
  • 用药期间需定期监测肌酸激酶（CK）水平，警惕横纹肌溶解风险

• 用药规范

  • 剂量：200mg/次，每日一次，空腹状态服用（餐后2小时至下一餐前1小时）
  • 呕吐后不得补服，需按原计划时间继续用药
  • 治疗持续至疾病进展或出现不可耐受毒性

参考文献

1. 国家中医药管理局名词术语规范项目审核资料
2. 美国FDA批准说明书（2015年）及中国药监局批准文件（2021年）
3. 临床用药指南（局部晚期基底细胞癌诊疗规范）
4. 药物不良反应监测数据库（肌肉痉挛、肝肾功能异常等案例报告）

特别提示：具体治疗方案需由肿瘤科医生根据患者个体情况制定，用药期间需严格遵循医嘱并定期复诊。