坦罗莫司Temsirolimus

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（蛋白激酶抑制剂）
• 来源与性状
  坦罗莫司是一种合成的西罗莫司衍生物，化学结构为大环内酯类化合物，通过抑制mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶蛋白）信号通路发挥作用。其研发基于雷帕霉素的免疫抑制和抗肿瘤活性，2007年获美国FDA批准用于晚期肾细胞癌治疗。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）
  原因：属于抗肿瘤靶向治疗药物，需严格遵循临床用药规范，但未被列入麻醉、精神或毒性药品管制范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：针对mTOR信号通路异常激活的晚期肾细胞癌患者，通过抑制肿瘤细胞增殖和血管生成实现精准治疗，常用于一线治疗失败后的替代方案。

二、核心功效与临床应用

1. 适应症

   • 晚期肾细胞癌（一线治疗失败后的单药治疗）。
   • 临床研究探索其在其他mTOR通路异常肿瘤（如淋巴瘤、神经内分泌瘤）中的应用。

2. 作用机制

   • 与细胞内FKBP-12蛋白结合形成复合物，抑制mTOR激酶活性，阻断下游信号通路（如PI3K/AKT/mTOR），抑制肿瘤细胞增殖、血管生成及代谢重编程。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 代谢异常：高血糖、高脂血症（需监测血糖和血脂）。
  • 血液系统：血小板减少、贫血。
  • 免疫相关：感染风险增加（如肺炎、败血症）。
  • 其他：皮疹、黏膜炎、乏力。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：对坦罗莫司或大环内酯类药物过敏者；未控制的严重感染或免疫缺陷状态。
  • 相对禁忌：肝功能不全者需调整剂量；糖尿病患者需密切监测血糖。
  • 风险提示：可能诱发间质性肺病（发生率约5%），需定期评估肺部症状。

重要提示
坦罗莫司需在肿瘤专科医生指导下使用，治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及代谢指标。具体用药方案应根据患者基因检测结果、病理分型及临床分期综合制定。