奎扎替尼Quizartinib

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（小分子靶向药物），属于蛋白激酶抑制剂。
• 来源与性状
  奎扎替尼为口服片剂，化学名称为高效II型FLT3抑制剂，由日本第一三共株式会社研发，2019年10月在美国首次获批上市，商品名为Vanflyta。其活性成分通过选择性靶向FLT3-ITD突变发挥作用。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：作为靶向治疗药物，需在专业医师指导下用于特定基因突变患者，但未列入麻醉、精神类或放射性药品管制范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：针对FLT3-ITD突变的急性髓系白血病（AML）患者，通过抑制异常激酶活性实现精准治疗，适用于新确诊及复发性/难治性患者，临床试验显示可显著延长生存期。

二、核心功效与临床应用

1. 适应症
   • 新确诊的FLT3-ITD阳性AML成人患者的诱导、巩固及维持治疗。
   • 复发性或难治性FLT3-ITD阳性AML的挽救治疗。

2. 作用机制
   通过选择性抑制FLT3激酶活性，阻断FLT3-ITD突变引起的持续信号传导，抑制白血病细胞增殖并诱导凋亡。

3. 疗效特点
   • 在III期临床试验中显著延长总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）。
   • 对标准化疗耐药或复发患者仍表现出较高缓解率。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  1. 心脏毒性：QT间期延长（需定期监测心电图及电解质）。
  2. 血液学毒性：中性粒细胞减少、血小板减少、贫血。
  3. 胃肠道反应：恶心、腹泻、口腔炎。
  4. 其他：乏力、发热、感染风险增加。

• 禁忌与风险

  1. 绝对禁忌：对药物成分过敏者；未纠正的低钾血症或低镁血症。
  2. 慎用情况：先天性长QT综合征、肝功能不全患者。
  3. 药物相互作用：避免联用强效CYP3A抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如苯妥英），可能影响血药浓度。

• 特别提示
  治疗期间需严格监测心电图（基线、第1周及后续周期）、电解质（钾、镁）及肝功能，出现QT间期显著延长需暂停或终止用药。

医疗建议声明：具体治疗方案需由血液肿瘤科医师根据患者基因检测结果、身体状况及治疗阶段综合评估，切勿自行调整用药。

参考文献
综合药理学研究、III期临床试验数据及FDA/EMA批准说明书，结合FLT3-ITD突变在AML中的病理机制及靶向治疗进展。