卢佐替尼Ruxolitinib

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（小分子靶向治疗药物）
• 来源与性状
  卢佐替尼（Ruxolitinib）是一种合成的选择性蛋白激酶抑制剂，主要靶向Janus激酶（JAK）家族中的JAK1和JAK2。其化学结构为吡咯并嘧啶衍生物，通过竞争性结合ATP位点抑制激酶活性。该药物于2011年首次获美国FDA批准，用于治疗骨髓纤维化（MF）和真性红细胞增多症（PV）等骨髓增生性肿瘤。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。原因：属于需严格管理的抗肿瘤药物，但无麻醉、精神类成分或特殊毒性风险，故按普通处方药管理。
• 临床价值
  精准干预药（P）。原因：针对JAK-STAT信号通路异常激活的血液系统肿瘤，通过特异性抑制异常增殖信号实现疾病控制，被列为骨髓纤维化及某些血液肿瘤的二线或三线治疗方案。

二、核心功效与临床应用

1. 骨髓纤维化（MF）
   • 缓解脾肿大及相关症状（如早饱感、骨痛）。
   • 改善全身性症状（盗汗、体重减轻、发热）。
2. 真性红细胞增多症（PV）
   • 用于羟基脲耐药或不耐受患者的红细胞压积控制。
3. 急性移植物抗宿主病（GVHD）
   • 作为类固醇难治性GVHD的挽救治疗。
4. 其他探索性适应症
   • 特发性肺纤维化（临床试验阶段）。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  1. 血液系统：血小板减少（≥3级发生率约13%）、贫血（需定期监测血常规）。
  2. 感染风险：机会性感染（如带状疱疹、肺结核复发）风险增加。
  3. 肝脏毒性：转氨酶升高（发生率约10%）。
  4. 其他：头痛、眩晕、胃肠道不适（恶心、腹泻）。

• 禁忌与风险

  1. 活动性结核、严重肝功能不全（Child-Pugh C级）患者禁用。
  2. 妊娠期禁用（动物实验显示胚胎毒性）。
  3. 需警惕JAK抑制剂相关的血栓事件（深静脉血栓、肺栓塞）。
  4. 与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）联用时需调整剂量。

重要提示
本药物需在血液科或肿瘤科医师指导下使用，治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及感染征象。用药方案应根据患者个体状况动态调整，不可自行更改剂量或停药。