菲卓替尼Fedratinib
编码XM28Z0
核心定义
一、药物基本属性
- 药品分类
化学药品（蛋白激酶抑制剂） - 来源与性状
菲卓替尼（Fedratinib）是一种合成的口服小分子药物，属于JAK2选择性抑制剂。其化学结构通过靶向Janus激酶2（JAK2）的活性位点，抑制异常信号通路的激活。该药最初开发用于治疗骨髓增殖性肿瘤相关的骨髓纤维化。 - 管理级别
非管制处方药（Rx-G）。作为靶向抗肿瘤药物，需在专业医生指导下使用，但因未涉及麻醉、精神类成分，不属于特殊管制类别。 - 临床价值
精准干预药（P）。用于治疗携带JAK2突变的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化，尤其针对中高危患者脾肿大及症状控制。
二、核心功效与临床应用
- 改善骨髓纤维化症状
显著缩小脾脏体积，缓解脾肿大相关疼痛及腹部压迫感。 - 调控造血功能
减少异常血细胞增殖，改善贫血和血小板减少症状。 - 延缓疾病进展
通过抑制JAK-STAT信号通路，降低纤维化程度及炎症反应。
适应症
- 原发性骨髓纤维化
- 真性红细胞增多症或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化
三、使用禁忌与注意事项
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副作用
- 血液学毒性：贫血（64%）、血小板减少（35%）、中性粒细胞减少（12%）。
- 胃肠道反应：恶心（65%）、呕吐（43%）、腹泻（39%）。
- 其他：肝功能异常、外周水肿、头痛。
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禁忌与风险
- 禁忌：对药物成分过敏者；严重肝肾功能不全（Child-Pugh C级）。
- 风险警示：可能引发脑病（如Wernicke脑病），需监测硫胺素水平。治疗期间需定期检测全血细胞计数及肝肾功能。
重要提示
菲卓替尼需严格遵循医嘱调整剂量，出现严重血液学毒性或神经系统症状时应立即停药。目前该药在中国大陆地区尚未上市，患者需通过正规渠道获取并咨询血液肿瘤专科医生。
参考文献
（依据学术文献及药品说明书整理，具体引用略）