米哚妥林Midostaurin

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品/蛋白激酶抑制剂
• 来源与性状
  米哚妥林（Midostaurin）是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，化学名为星胞菌素至米哚妥林（PKC412），通过抑制FLT3、KIT、PDGFRA、PDGFRB等多种激酶活性发挥抗肿瘤作用。其口服制剂为25毫克胶囊，呈固体剂型，临床主要用于血液系统恶性肿瘤的治疗。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。该药需在专业医生指导下使用，但因未涉及麻醉、精神类成分或特殊毒性，未被纳入管制药物范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）。米哚妥林是全球首个获批用于FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物，同时也是系统性肥大细胞增多症（SM）的标准疗法之一，填补了特定基因突变患者群体的治疗空白。

二、核心功效与临床应用

1. FLT3突变急性髓系白血病（AML）
   针对携带FLT3-ITD或FLT3-TKD突变的AML患者，联合标准化疗可显著延长无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。通过抑制FLT3激酶活性，阻断异常信号传导，诱导白血病细胞凋亡。
2. 系统性肥大细胞增多症（SM）
   用于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）及肥大细胞白血病（MCL）。通过抑制KIT D816V突变激酶，减少肥大细胞异常增殖和器官浸润。
3. 其他探索性适应症
   临床研究显示对部分实体瘤（如胃肠道间质瘤）和骨髓增殖性疾病具有潜在疗效，但尚未获批相关适应症。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 血液系统：中性粒细胞减少（54%）、贫血（37%）、血小板减少（23%）。
  • 消化系统：恶心（83%）、呕吐（61%）、腹泻（37%）。
  • 呼吸系统：肺毒性（如间质性肺炎，发生率<5%）。
  • 其他：QT间期延长（需监测心电图）、皮肤反应（皮疹、水肿）。

• 禁忌与风险

  • 对米哚妥林或辅料过敏者禁用。
  • 严重肝功能不全（Child-Pugh C级）患者禁用。
  • 妊娠期及哺乳期禁用（具有胚胎毒性）。
  • 需避免与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂联用，可能影响药物代谢。

• 临床监测要求

  • 治疗前需确认FLT3突变状态（AML患者）。
  • 定期监测血常规、肝功能及电解质（尤其钾、镁）。
  • 治疗期间需避孕（男性及女性患者均适用）。

重要提示：米哚妥林需严格遵循肿瘤专科医生的治疗方案，剂量调整需基于基因检测结果及不良反应评估。治疗过程中若出现呼吸困难、严重感染或心律失常，应立即就医。