马赛替尼Masitinib

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（蛋白激酶抑制剂）
• 来源与性状
  马赛替尼（Masitinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，化学名称为2-氨基芳基噻唑衍生物，分子式为C28H30N6OS，CAS号为790299-79-5。由法国AB Science公司研发，通过选择性抑制c-Kit、PDGFR（血小板衍生生长因子受体）、FGFR（成纤维细胞生长因子受体）等靶点，调节免疫应答和炎症反应。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。目前未纳入麻醉、精神或毒性药品管制范畴，但需在医生指导下使用。
• 临床价值
  精准干预药（P）或替代药（A）。其作用机制涉及重塑神经微环境和抑制炎症反应，目前处于多种适应症的临床研究阶段，包括多发性硬化症、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）及部分肿瘤，但尚未在全球范围内广泛获批。

二、核心功效与临床应用

1. 免疫调节与抗炎作用

   • 抑制肥大细胞和小胶质细胞/巨噬细胞活性，降低神经炎症，用于多发性硬化症和阿尔茨海默病的探索性治疗。
   • 针对嗜酸性粒细胞性哮喘，通过调节免疫细胞活性改善气道炎症。

2. 抗肿瘤潜力

   • 靶向c-Kit和PDGFR，抑制肿瘤细胞增殖，曾研究用于胃肠道间质瘤（GIST）和肥大细胞瘤等。

3. 神经系统疾病

   • 在ALS的临床试验中显示可能延缓疾病进展，但需进一步验证。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：胃肠道反应（恶心、腹泻）、疲劳、皮疹。
  • 严重风险：肝酶升高、中性粒细胞减少、QT间期延长。

• 禁忌与风险

  • 禁忌：对药物成分过敏者、严重肝功能不全患者。
  • 慎用：心血管疾病患者、妊娠及哺乳期妇女（缺乏安全性数据）。
  • 需定期监测肝功能、血常规及心电图。

提示

马赛替尼的临床应用仍处于研究阶段，部分适应症尚未获得正式批准。患者需严格遵循医嘱，不得自行用药。治疗方案的调整需基于最新临床指南和个体化评估。