泊那替尼Ponatinib

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（酪氨酸激酶抑制剂类抗肿瘤药）
• 来源与性状
  泊那替尼是一种合成的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，化学名称为3-(咪唑并[1,2-b]哒嗪-3-基乙炔基)-4-甲基-N-(4-((4-甲基哌嗪-1-基)甲基)-3-(三氟甲基)苯基)苯甲酰胺盐酸盐。分子式为C29H27F3N6O·HCl，分子量约569.02。其结构设计可有效抑制BCR-ABL融合蛋白及T315I突变型激酶活性。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。作为靶向抗肿瘤药物，需严格遵循处方管理，但因不含麻醉、精神类成分，未被列入特殊管制目录。
• 临床价值
  挽救药（R）。用于对第一代、第二代酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼、达沙替尼）耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）及Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，尤其对携带T315I突变的病例具有不可替代性。

二、核心功效与临床应用

1. 慢性髓性白血病（CML）
   适用于慢性期、加速期或急变期CML患者，特别是存在T315I突变或其他BCR-ABL耐药突变者。
2. Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）
   用于复发或难治性Ph+ ALL的二线及以上治疗。
3. 其他适应症探索
   研究显示对部分实体瘤（如胃肠道间质瘤）可能有效，但尚未获批。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：高血压（≥30%）、皮疹（34%）、头痛、关节痛、便秘、乏力。
  • 严重：动脉血栓（心肌梗死、卒中）、静脉血栓（深静脉血栓、肺栓塞）、肝毒性（转氨酶升高）、胰腺炎（需监测淀粉酶/脂肪酶）。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：妊娠期（致畸风险）、活动性血栓病史未控制者。
  • 相对禁忌：重度肝功能不全、未控制的心血管疾病（如心衰、心律失常）。
  • 特殊警示：治疗期间需定期监测心电图、肝功能及凝血指标，出现血栓征兆需立即停药。

参考文献

1. 国家药品监督管理局药品审评中心关于泊那替尼的优先审评公示（2023年）。
2. 白血病治疗指南中关于T315I突变及三代TKI的临床应用共识（2024年）。
3. 酪氨酸激酶抑制剂类药物的药理学与安全性研究（2025年）。

注：具体用药方案需由血液肿瘤专科医生根据患者个体情况制定。