半胱胺Cysteamine

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（氨基硫醇类化合物）
• 来源与性状
  半胱胺（Cysteamine）为白色或无色结晶性粉末，易溶于水和乙醇，具有特殊气味。其盐酸盐形式（Cysteamine Hydrochloride）是临床常用制剂，熔点为66~70°C。该化合物最早作为解毒剂开发，后因其对胱氨酸病的治疗作用成为核心药物。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）
  原因：半胱胺主要用于治疗遗传代谢疾病（如胱氨酸病），未涉及成瘾性或精神活性成分，不属于麻醉药品、精神药品等管制类别。
• 临床价值
  首选药（F）
  原因：半胱胺是胱氨酸病的一线治疗药物，可显著降低细胞内胱氨酸沉积，延缓肾衰竭等并发症进展，目前尚无更优替代方案。

二、核心功效与临床应用

1. 胱氨酸病治疗

   • 通过减少溶酶体内胱氨酸结晶积累，改善肾功能及多器官损伤，尤其对儿童肾病变性胱氨酸病具有明确疗效。
   • 延迟释放剂型可减少给药频率，提高患者依从性。

2. 放射防护与化学解毒

   • 作为抗氧化剂，可减轻辐射或化学毒物引起的氧化损伤。

3. 实验性应用

   • 研究其在免疫调节（如增强疫苗抗体效价）及环境毒性缓解中的作用，但尚未获批临床使用。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 胃肠道反应：恶心、呕吐、腹痛。
  • 中枢神经系统：嗜睡、头痛、癫痫发作（罕见）。
  • 过敏反应：皮疹、呼吸困难。
  • 代谢异常：高尿酸血症、低磷血症。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：对半胱胺或辅料过敏者；严重肝肾功能不全（需调整剂量）。
  • 相对禁忌：妊娠期及哺乳期（安全性数据有限）；与其他抗氧化剂联用可能增强毒性。
  • 风险提示：长期使用需监测肾功能、血磷及尿酸水平；避免与酒精同服（可能加重胃肠道刺激）。

参考文献

1. 胱氨酸病治疗指南（2023年更新版）
2. 氨基硫醇类药物药理学研究（《临床药理学杂志》, 2022）
3. 放射防护剂研究进展（《毒理学与应用药理学》, 2021）
4. 药物安全性与不良反应数据库（FDA/EMA公开报告）

注：具体用药方案需由医生根据患者个体情况制定。