奥拉木单抗Olaratumab

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（单克隆抗体类抗肿瘤药）
• 来源与性状
  奥拉木单抗是一种重组人免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体，靶向血小板衍生生长因子受体α（PDGFR-α），通过阻断PDGF-AA和PDGF-BB配体与受体的结合，抑制肿瘤细胞增殖及微环境调控。该药于2016年获美国FDA加速批准用于软组织肉瘤治疗，但在后续验证性临床试验中未显示显著生存获益，2021年因疗效未达预期被FDA撤回批准。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。需医生处方使用，但因靶向治疗的特殊性及潜在胚胎毒性，临床使用需严格遵循适应症与风险评估。
• 临床价值
  警示性退市药（H1）。原获批适应症为不可切除或转移性软组织肉瘤的二线治疗，但因III期临床试验（ANNOUNCE研究）未证实生存获益，目前无合法临床应用。

二、核心功效与临床应用

• 适应症（历史）
  曾用于成人晚期软组织肉瘤（如平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤），联合多柔比星作为二线治疗方案。
• 作用机制
  通过抑制PDGFR-α信号通路，干扰肿瘤细胞增殖、血管生成及基质重塑，延缓疾病进展。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：输液相关反应（发热、寒战、呼吸困难）、恶心、乏力、血小板减少、中性粒细胞减少。
  • 严重：胚胎-胎儿毒性（动物实验显示致畸性）、左心室功能障碍（与蒽环类药物联用时风险增加）。

• 禁忌与风险

  • 禁忌：妊娠期女性（需避孕至末次给药后3个月）、对奥拉木单抗成分过敏者。
  • 警告：需监测心脏功能（尤其联合多柔比星治疗期间）、血常规及输液反应。

重要提示
奥拉木单抗因疗效未达验证标准已退市，临床不再推荐使用。患者需在肿瘤专科医生指导下选择替代治疗方案，并严格遵循最新诊疗指南。

（注：本文内容基于药物历史研究数据及监管动态，实际临床应用请以最新循证医学证据为准。）