卫材阿尔茨海默病药物Leqembi突破性疗法获FDA批准
卫材制药与商业合作伙伴百健近日联合宣布，其开发的阿尔茨海默病抗体药物Leqembi获得美国食品药品监督管理局（FDA）对新型皮下维持剂量剂型的批准。这款命名为Leqembi IQLIK的自动注射器装置，标志着该药物正式进入居家治疗时代。
根据FDA批准的适应症范围，Leqembi IQLIK适用于伴有轻度认知障碍或轻度痴呆的早期阿尔茨海默病患者。治疗方案要求患者先接受18个月每两周一次的静脉输注起始治疗，此后可选择每周一次的皮下注射维持治疗，或继续每四周一次的静脉维持治疗。
卫材美国业务运营高级执行副总裁片名孝司表示，这种15秒即可完成的皮下注射将彻底改变阿尔茨海默病治疗模式，成为首个可在家中自主注射的淀粉样蛋白靶向疗法。特别对居住在偏远地区、难以定期前往输液中心的患者而言，该突破将极大提升治疗可及性，同时也能释放医疗机构的输液资源。
临床研究数据显示，完成剂型转换的患者在认知功能评估量表（ADAS-Cog）、临床总体印象改善量表（CDR-SB）等关键指标上，维持了与静脉给药相当的疗效。生物标志物监测显示，β淀粉样蛋白斑块清除效果持续存在。
安全性优势显著
在安全性方面，皮下制剂展现出明显优势：
- 注射相关局部或全身不良反应发生率为零
- 全身反应（头痛、发热、疲劳等）仅1%
- 与静脉制剂最高26%的不良反应率形成鲜明对比
针对反义药物常见的淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）副作用，研究显示皮下和静脉剂型的发生率相近，且与未治疗患者的基线水平相当。值得注意的是，90%的ARIA事件发生在静脉起始治疗的前六个月。
FDA同期更新用药指南，要求在第三次输注前增加早期MRI监测，以更早识别脑水肿型ARIA（ARIA-E）患者。此前的监测要求为第5、7、14次输注前。
市场战略与定价考量
为达成2027财年（截至2028年3月）2500-2800亿日元（约17-19亿美元）的销售目标，卫材正在推进多个关键策略：
- 拓展诊断渠道：过去一年阿尔茨海默病生物标志物检测率显著提升
- 优化给药路径：皮下制剂将扩大居家治疗场景
- 长期疗效验证：数据显示持续用药4年仍可维持功能改善（如自主如厕等基础生活能力）
定价方面，自动注射器的批发采购价定为每支375美元（年治疗费用19,500美元），高于静脉制剂的13,316美元（按体重给药）。卫材强调该定价综合考虑了患者可及性、医疗体系可持续性及社会价值。
竞争优势分析
与礼来同类药物Kisunla相比，Leqembi的核心优势在于：
- 同时清除β淀粉样蛋白斑块和原纤维（致病前体）
- 持续给药可抑制原纤维转化为新斑块
- 长期维持治疗的必要性已获临床验证
公司计划于10月6日在美国启动Leqembi IQLIK供应，同时将立即提交500mg皮下起始剂量的上市申请。预计该剂型将享受突破性疗法认定，有望通过优先审评通道实现6个月快速获批。
首席临床官林恩·克莱默博士强调："阿尔茨海默病始于脑内原纤维积累，持续清除才是控制疾病进展的关键。"这解释了为何卫材坚持开发需要长期使用的皮下维持方案，而非"单次治疗"的替代路径。
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