美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年8月30日批准了首款阿尔茨海默病家庭治疗方案。由卫材(Eisai)和百健(Biogen)联合开发的lecanemab药物(商品名:Leqembi)已推出自注射笔版本Leqembi Iqlik,允许患者每周进行自我维持治疗。
这款药物最初于2023年获批静脉输注剂型,需每月前往输液诊所接受约一小时的治疗。新批准的家用版本作为维持疗法,患者完成初始输注疗程后即可自行使用。卫材首席临床官林恩·克莱默(Lynn Kramer)表示:"这将彻底改变患者治疗方式。"
该自注射装置的工作原理与诺和诺德Wegovy和礼来Zepbound等减肥药物的自动注射笔类似,通过皮下注射方式使更多患者获得治疗便利。2025年1月FDA已批准lecanemab用于维持治疗,但此前患者仍需在输液中心接受药物。克莱默解释称,完成18个月的静脉治疗后,患者既可继续接受静脉维持治疗,也可选择自我注射,甚至可根据需求在两者间切换。"最后一次静脉注射一周后即可开始每周Iqlik注射。若计划度假,患者可转换为Iqlik方案。"
持续使用lecanemab对疾病管理至关重要。该药物可减少β-淀粉样蛋白沉积,无论是斑块还是原纤维形式,这些物质都会对脑神经元产生毒性,导致tau蛋白异常积累,最终损害神经细胞功能。克莱默强调:"阿尔茨海默病是渐进性疾病,在斑块形成前病理生理过程就已启动,即使清除斑块后这些过程仍持续发生,这正是需要维持治疗的原因。"
支持Iqlik获批的研究显示,已完成18个月静脉治疗的早期阿尔茨海默病患者中,每周自我注射组与静脉维持组在减少淀粉样蛋白沉积方面效果相当。两组的副作用发生率也相似,特别是脑部炎症这类主要不良反应。
卫材披露,未参保患者使用Iqlik的年费为19,500美元,高于静脉维持治疗的13,316美元。根据现行规定,若医生将患者纳入登记系统,美国联邦医保(Medicare)将覆盖该药物,参保Medicare D部分的患者年支付上限为2,000美元。
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