血管性血友病因子Von Willebrand factor

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（血浆源性/重组DNA技术制备）
• 来源与性状
  ▪ 血浆源性：从健康人血浆中分离纯化获得，含高分子量多聚体结构
  ▪ 重组VWF（如vonicog alfa）：通过CHO细胞表达系统生产，需与重组凝血因子VIII共表达
  ▪ 外观呈白色至淡黄色冻干粉末，复溶后为澄明液体
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于严格管理的血液制品，但未列入麻醉/精神药品、医疗用毒性药品或放射性药品目录
• 临床价值
  F（首选药）
  原因：
  1. 血管性血友病（VWD）的标准替代治疗药物（尤其1/2型）
  2. 重大手术围术期止血的唯一有效选择
  3. 获得性VWD的抢救性治疗

二、核心功效与临床应用

1. 血管性血友病
   • 纠正VWF缺乏导致的血小板黏附功能障碍
   • 提升FVIII稳定性（VWF作为FVIII载体蛋白）
2. 围术期止血
   • 心脏手术/骨科手术等高出血风险手术
   • 目标水平：VWF:RCo >50 IU/dL（小型手术）或 >100 IU/dL（大型手术）
3. 获得性VWD
   • 继发于骨髓增殖性疾病、主动脉狭窄等
4. 血小板型VWD
   • 部分病例需VWF浓缩物输注

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  ▪ 过敏反应（发生率0.1-0.3%，血浆源性产品更高）
  ▪ 血栓事件（老年/动脉粥样硬化患者风险↑）
  ▪ 病毒传播风险（血浆源性产品经病原体灭活处理）
  ▪ 中和性抗体产生（发生率<5%）

• 禁忌与风险
  ▫ 活动性血栓性疾病（DIC、心肌梗死急性期）
  ▫ 对鼠源蛋白过敏（重组产品含微量）
  ▫ 新生儿使用需谨慎（高钠负荷风险）

参考文献

1. UpToDate临床顾问《Von Willebrand disease: Treatment》2024版
2. FDA批准的VONVENDI® (vonicog alfa)说明书
3. 《Williams Hematology》第10版第127章
4. ISTH《VWF国际标准物质技术报告》2023年更新