凝血因子VIIICoagulation factor VIII

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  凝血因子VIII属于生物制品中的天然血液制品，通过人血浆提取或重组DNA技术生产。
• 来源与性状
  凝血因子VIII是一种大分子糖蛋白，分子量约为265-300 kDa，由肝脏合成，需与血管性血友病因子（vWF）结合形成复合物以维持稳定性。重组制剂通过基因工程技术在哺乳动物细胞中表达，性状为无菌冻干粉末或溶液，需冷藏保存。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。凝血因子VIII属于血液制品，需严格处方管理，但未列入麻醉药品、精神药品等特殊管制目录，因其治疗用途明确且无滥用风险。
• 临床价值
  首选药（F）。作为血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）的替代治疗核心药物，直接补充患者体内缺乏的凝血因子，有效预防和控制出血事件，显著改善生存质量。

二、核心功效与临床应用

1. 血友病A的出血预防与治疗
   • 急性出血事件（关节、肌肉、颅内等）的止血。
   • 长期预防性用药以减少自发性出血频率。
2. 围手术期管理
   • 手术前补充因子VIII至安全水平，降低术中术后出血风险。
3. 抑制物阳性患者的免疫耐受诱导（ITI）
   • 联合高剂量因子VIII输注，降低抗体滴度，恢复治疗反应。
4. 获得性血友病A的紧急处理
   • 针对自身抗体导致因子VIII抑制的急性出血。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  • 常见：发热、头痛、注射部位疼痛或红肿。
  • 罕见：过敏反应（荨麻疹、呼吸困难）、血栓事件（如DIC）、抑制物产生（中和性抗体）。
• 禁忌与风险
  • 绝对禁忌：对制剂成分（如人血浆蛋白、稳定剂）过敏者。
  • 相对禁忌：
  • 存在血栓高危因素（如遗传性易栓症、活动性动脉粥样硬化）。
  • 抑制物滴度>5 BU/mL时需谨慎选择治疗方案。
  • 特殊警示：
  • 长期使用可能诱发抑制物（约30%的重度血友病A患者产生）。
  • 重组制剂可能含微量鼠或牛蛋白，需注意超敏反应。

参考文献

（基于权威医学文献及药品说明书整合，具体文献略）
注：实际用药需严格遵循医嘱，定期监测因子活性及抑制物水平。