脐血干细胞Stem cells from umbilical cord blood
编码XM6GB5
核心定义
一、药物基本属性
药品分类
脐血干细胞属于生物制品，归类于天然血液和血液制品中的细胞治疗制剂。
来源与性状
脐血干细胞来源于新生儿脐带血，是造血干细胞的重要来源之一，具有自我更新和多向分化潜能。其历史可追溯至1988年首例脐血干细胞移植成功用于范可尼贫血治疗，此后逐渐成为血液系统疾病的重要治疗手段。该细胞群体富含CD34+标志物，具有低免疫原性和易于获取的特点。
管理级别
属于非管制处方药（Rx-G），因其属于人体来源的生物制剂，需在严格医疗监管下使用，但未纳入麻醉、精神类等特殊管制范畴。临床应用需符合《干细胞临床研究管理办法》及《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》。
临床价值
分类为精准干预药（P），因其在血液系统恶性肿瘤（如白血病、淋巴瘤）和遗传性血液病（如地中海贫血）中可实现靶向修复。2024年国内已有人脐带间充质干细胞注射液获五项适应症IND受理，显示其治疗潜力扩展至非血液疾病领域。
二、核心功效与临床应用
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血液系统疾病治疗
- 造血重建：用于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等患者的异基因造血干细胞移植。
- 遗传性疾病：治疗重型地中海贫血、镰状细胞贫血等血红蛋白病。
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免疫系统修复
- 治疗原发性免疫缺陷病（如严重联合免疫缺陷病）。
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拓展研究领域
- 间充质干细胞应用于心肌梗死、糖尿病足溃疡等组织修复（临床试验阶段）。
- 神经退行性疾病（如帕金森病）的潜在细胞替代疗法。
三、使用禁忌与注意事项
副作用
- 移植物抗宿主病（GVHD）：异体移植后可能引发皮肤、肝脏或肠道损伤。
- 感染风险：移植后免疫抑制期易发生细菌、真菌或病毒感染。
- 植入失败：发生率约5%-30%，与细胞数量及配型相关。
禁忌与风险
- 绝对禁忌：活动性全身感染未控制、严重心肺功能不全患者。
- 相对禁忌：高龄患者（>60岁）及合并多器官功能衰竭者需评估获益风险。
- 伦理限制：禁止用于非医疗目的的增强性治疗（如抗衰老）。
注意事项
- 需在具备造血干细胞移植资质的医疗机构开展。
- 移植前需完成HLA配型及病原学筛查（如CMV、EBV）。
- 长期随访监测包括免疫功能恢复、继发肿瘤风险等。
参考文献
相关数据来自干细胞治疗技术指南、临床试验备案信息及2024年国家药监局IND受理公告，具体细节可参考《中华血液学杂志》近年发表的脐血干细胞移植专家共识。