替妥尤单抗Teprotumumab

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组人源化单克隆抗体）
• 来源与性状
  替妥尤单抗是靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的单克隆抗体，通过基因重组技术制备。其剂型为注射用溶液，需静脉输注给药。该药物由信达生物研发，是中国首个获批用于甲状腺眼病（TED）的IGF-1R靶向药物，2025年3月经NMPA批准上市，属于全球第二款同类药物。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。作为单克隆抗体类药物，其药理作用具有高度靶向性，未涉及精神活性或成瘾性成分。
• 临床价值
  首选药（F）。作为国内70年来首个获批的甲状腺眼病特异性治疗药物，其III期临床试验显示患者应答率达85.8%（对照组仅3.8%），能显著逆转突眼、改善复视及软组织炎症，填补了靶向治疗空白。

二、核心功效与临床应用

• 作用机制
  特异性结合IGF-1R，阻断其介导的炎症信号通路，抑制眼眶成纤维细胞活化、炎症因子释放及胶原蛋白沉积，同时促进脂肪组织重塑，实现眼球回退。
• 适应症
  中重度活动性甲状腺眼病（TED），尤其适用于：
  • 进行性突眼（眼球突出度≥3mm）
  • 复视或眼球运动障碍
  • 软组织炎症反应显著者

• 治疗方案
  每3周静脉输注一次，8次为一疗程。临床数据显示，约86%患者在24周内实现突眼回退≥2mm，复视缓解率达67%。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：肌肉痉挛（发生率约25%）、脱发（13%）、听力下降（10%）、恶心（8%）
  • 偶见：输液反应（如寒战、发热）、高血糖、血小板减少
  • 罕见：严重过敏反应（发生率<1%）

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：对药物成分过敏者、妊娠期（动物实验显示胚胎毒性）
  • 相对禁忌：未控制糖尿病（可能加重高血糖）、活动性感染（需评估免疫抑制风险）
  • 特殊警示：治疗期间需监测血糖、听力及肝功能，育龄女性需采取避孕措施

重要提示

替妥尤单抗需在具有甲状腺眼病诊疗经验的专科医师指导下使用。尽管其疗效显著，但长期安全性数据仍需积累，治疗决策应基于个体风险评估。对于非活动期TED或轻度症状患者，建议优先选择糖皮质激素等传统治疗。