依库丽单抗Ravulizumab

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
生物制品（人源化单克隆抗体）

来源与性状
依库丽单抗（Ravulizumab）是一种长效人源化单克隆抗体，由美国亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）研发，现由阿斯利康生产。其作用靶点为补体系统C5蛋白，通过抑制C5裂解阻断补体终末通路的激活，从而减少补体介导的溶血和炎症反应。相较于第一代C5抑制剂依库珠单抗（Eculizumab），依库丽单抗通过优化抗体结构延长半衰期，实现每8周一次的给药频率。

管理级别
非管制处方药（Rx-G），原因：属于需严格管理的生物制剂，但未纳入麻醉、精神或毒性药品等特殊管制类别。

临床价值
首选药（F）。原因：作为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身型重症肌无力的标准治疗药物，可显著减少溶血发作、改善贫血及神经肌肉症状，部分患者可脱离输血依赖。

二、核心功效与临床应用

1. 阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）
   • 抑制血管内溶血及血管外溶血，降低血栓风险，改善贫血和疲乏症状。
   • 作为单药或联合其他疗法（如Voydeya）用于成人患者。
2. 重症肌无力（gMG）
   • 适用于抗AChR抗体阳性成人患者的维持治疗，减少肌无力危象和免疫抑制需求。
3. 探索性适应症
   • 研究用于IgA肾病、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等补体异常激活相关疾病。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

• 感染风险增加（尤其是脑膜炎球菌感染）；
• 头痛、腹泻、上呼吸道感染；
• 输注相关反应（如发热、寒战）。

禁忌与风险

• 绝对禁忌：未接种脑膜炎球菌疫苗者（需在用药前至少2周完成接种）；
• 高风险人群：活动性感染、免疫缺陷、孕妇及哺乳期妇女（需充分评估获益与风险）；
• 监测要求：定期检测补体活性、血红蛋白及肾功能，警惕突破性溶血。

参考文献

1. 中国国家药监局（NMPA）批准信息（2025年）；
2. 美国FDA适应症扩展公告（2024年）；
3. 国际PNH治疗指南及临床研究数据；
4. 补体抑制剂药理学机制研究文献。

（注：具体用药需严格遵循医嘱，并参考最新版药品说明书。）