依帕伐单抗Emapalumab
编码XM3F23
核心定义
一、药物基本属性
药品分类
生物制品（单克隆抗体）
来源与性状
依帕伐单抗是一种重组人源化免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体，通过基因工程技术制备，靶向结合并中和γ-干扰素（IFN-γ）。2018年11月获美国FDA批准上市，主要用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）。
管理级别
非管制处方药（Rx-G）
原因：作为单克隆抗体类免疫抑制剂，其药理作用针对特定免疫通路，不属于麻醉、精神、毒性或放射性药品范畴。
临床价值
挽救药（R）
原因：适用于难治性、复发性或对常规HLH治疗（如糖皮质激素、化疗）不耐受的患者，尤其针对IFN-γ过度激活的病理机制进行精准干预，是HLH治疗的重要挽救性药物。
二、核心功效与临床应用
- 核心机制：特异性结合并中和IFN-γ，阻断其与受体结合，抑制下游炎症信号通路，减轻过度免疫反应导致的组织损伤。
- 适应症：
- 原发性HLH（成人和儿童患者），尤其适用于疾病进展迅速、常规治疗无效或无法耐受的病例。
- 临床试验中探索用于其他IFN-γ介导的过度炎症性疾病（如巨噬细胞活化综合征）。
三、使用禁忌与注意事项
副作用
- 常见：感染（包括细菌、病毒、真菌）、中性粒细胞减少、发热、高血压、腹泻、呕吐、皮疹。
- 严重风险：
- 机会性感染（如卡氏肺孢子虫肺炎、巨细胞病毒再激活）。
- 输注相关反应（如寒战、呼吸困难）。
禁忌与风险
- 绝对禁忌：
- 活动性感染未控制。
- 对依帕伐单抗或辅料过敏。
- 相对禁忌与监测：
- 治疗前需筛查潜伏感染（如结核、乙型肝炎），并在用药期间持续监测感染迹象。
- 定期检测血常规（重点关注中性粒细胞计数）、肝肾功能及血压。
- 避免与活疫苗同时使用。
重要提示
依帕伐单抗需在血液科或免疫专科医生指导下使用，治疗期间需严格遵循个体化方案，及时调整剂量并管理不良反应。