培西考布仑Pegcetacoplan

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
生物制品（合成肽类药物）

来源与性状
培西考布仑（Pegcetacoplan）是一种聚乙二醇化合成肽，通过选择性靶向补体C3蛋白，抑制其裂解为C3a和C3b，从而阻断补体系统的激活。其分子结构包含与C3结合的特异性肽段及聚乙二醇修饰以延长半衰期。该药物为皮下注射剂，需冷藏保存。

管理级别
非管制处方药（Rx-G）
原因：作为免疫调节剂，需在专业医师指导下使用，但未含麻醉、精神药品或放射性成分。

临床价值
精准干预药（P）
原因：针对补体系统过度激活的特定疾病（如阵发性睡眠性血红蛋白尿症，PNH），尤其适用于对传统抗C5疗法（依库珠单抗）应答不足的患者，通过精准调控补体通路改善溶血。

二、核心功效与临床应用

核心功效

1. 抑制补体C3活性：阻断补体级联反应，减少血管内溶血及组织损伤。
2. 调节免疫反应：控制补体介导的炎症和细胞破坏。

临床应用

1. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：作为一线抗C5疗法无效或无法耐受患者的替代治疗，显著降低溶血事件及输血需求。
2. 年龄相关性黄斑变性（AMD）：临床试验中用于治疗地理萎缩（GA），通过抑制补体减少视网膜细胞损伤。
3. 其他补体介导疾病：如C3肾小球病、冷凝集素病等，处于研究阶段。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

1. 常见反应：注射部位疼痛/红肿（60%）、头痛（20%）、腹泻（15%）、腹痛（10%）。
2. 感染风险：因补体抑制可能增加荚膜细菌（如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌）感染风险，发生率约5%。
3. 血液学异常：血红蛋白波动、血小板减少（罕见）。

禁忌与风险

1. 绝对禁忌：对药物成分过敏、活动性未控制感染（如败血症）、未接种荚膜细菌疫苗者。
2. 相对禁忌：妊娠/哺乳期（缺乏安全性数据）、严重肝肾功能不全（需调整剂量）。
3. 监测要求：治疗前需完成脑膜炎球菌和肺炎球菌疫苗接种；定期检测血红蛋白、LDH及补体活性。

参考文献

1. FDA批准文件：Pegcetacoplan（Empaveli®）说明书（2021年更新）。
2. Hillmen P. et al., NEJM（2021）：PEGASUS试验证实其对PNH患者溶血控制优于依库珠单抗。
3. Wong R. et al., Blood（2022）：长期随访显示培西考布仑安全性及疗效持续性。
4. 临床指南：美国血液学会（ASH）PNH管理推荐（2023年）。

（注：具体用药需遵医嘱，并基于个体化评估。）