伏拉索生Volanesorsen

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（反义寡核苷酸类药物）。
• 来源与性状
  伏拉索生（Volanesorsen）是一种人工合成的反义寡核苷酸，通过靶向肝脏中载脂蛋白C3（ApoC3）的mRNA，抑制其蛋白表达，从而调控甘油三酯（TG）代谢。其分子结构经过化学修饰以增强稳定性和靶向性，通常以注射剂形式给药。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。因其属于生物制剂，需在医生监督下使用，但未列入麻醉、精神或毒性药品管制范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）。适用于特定遗传性或代谢异常导致的高甘油三酯血症，尤其是家族性部分脂肪营养不良合并糖尿病患者的血脂管理，通过靶向ApoC3显著降低甘油三酯水平（临床试验显示降幅达88%）。

二、核心功效与临床应用

• 核心功效
  显著降低血清甘油三酯（TG）水平，调节脂蛋白代谢，改善动脉粥样硬化风险。

• 临床应用

  1. 家族性部分脂肪营养不良（FPLD）：针对合并严重高甘油三酯血症（≥500 mg/dL）及胰岛素抵抗的患者。
  2. 糖尿病相关血脂异常：用于2型糖尿病合并顽固性高甘油三酯血症的辅助治疗。
  3. 心血管风险控制：降低高甘油三酯血症患者的心血管事件风险。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：注射部位反应（疼痛、红斑）、血小板减少症。
  • 潜在风险：肝功能异常、过敏反应（如皮疹、呼吸困难）。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：对反义寡核苷酸类药物过敏者、活动性出血性疾病（因血小板减少风险）。
  • 相对禁忌：严重肝肾功能不全患者需谨慎评估风险获益比。
  • 特殊人群：妊娠及哺乳期妇女安全性数据不足，需权衡利弊。

• 注意事项

  1. 治疗期间需定期监测血小板计数、肝功能及血脂水平。
  2. 避免与其他可能引起血小板减少的药物联用。
  3. 患者教育：识别出血倾向（如瘀斑、鼻出血）并立即就医。

参考文献

基于临床试验数据（如BROADEN 2/3期研究），伏拉索生通过抑制ApoC3表达，显著降低甘油三酯水平，适用于特定遗传代谢异常患者。需严格遵循个体化治疗原则，并在专业医生指导下使用。