阿利泼金Alipogene tiparvovec

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（基因治疗药物）
• 来源与性状
  阿利泼金（Alipogene tiparvovec）是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，通过编码脂蛋白脂肪酶（LPL）基因的功能性拷贝，纠正LPL缺乏症患者的代谢缺陷。该药物于2012年在欧盟获批，是全球首个针对遗传性代谢疾病的基因疗法。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于基因治疗药物，需经专业医疗团队评估后使用，但未涉及麻醉、精神药品或放射性成分。
• 临床价值
  挽救药（R）
  原因：用于治疗遗传性脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）患者，此类患者因无法代谢乳糜微粒而反复发生致命性胰腺炎，传统治疗手段（极低脂饮食）效果有限，阿利泼金通过基因修复提供根治性治疗可能。

二、核心功效与临床应用

• 适应症
  适用于确诊为脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）且严格限制膳食脂肪仍出现严重或复发性胰腺炎的患者。
• 作用机制
  通过单次肌肉注射递送功能性LPL基因至骨骼肌细胞，持续表达LPL酶，促进乳糜微粒中甘油三酯的分解，降低血浆中乳糜微粒水平，从而预防胰腺炎发作。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 注射部位反应（疼痛、肿胀、红斑）；
  • 短暂性肝酶升高；
  • 免疫反应（抗AAV抗体产生，可能影响后续基因治疗）；
  • 全身性炎症反应（罕见）。

• 禁忌与风险

  • 禁忌症：对病毒载体成分过敏者、活动性肝炎或免疫缺陷患者禁用；
  • 风险提示：长期安全性数据有限，需监测肝功能及免疫状态；孕妇及哺乳期妇女无充分数据支持使用；
  • 特殊人群：儿童及青少年需严格评估风险获益比。

参考文献

1. 欧盟药品管理局（EMA）关于阿利泼金的评估报告；
2. 遗传性脂蛋白脂肪酶缺乏症临床治疗指南（2023年更新）；
3. 基因治疗药物临床应用专家共识（2021版）。

重要提示：使用前需经遗传代谢病专科医生评估，治疗需在具备基因疗法管理资质的医疗机构进行。