米泊美生Mipomersen

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（反义寡核苷酸类）
• 来源与性状
  米泊美生是一种人工合成的单链反义寡核苷酸，通过靶向载脂蛋白B（ApoB）mRNA抑制其翻译，减少低密度脂蛋白（LDL）的合成。制剂为无色至微黄色的澄明注射液，需冷藏保存（2-8℃）。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：作为基因靶向治疗药物，需严格遵循临床适应症和监测要求，但未纳入麻醉、精神药品或特殊管理类别。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：专用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），针对特定基因突变导致的高胆固醇血症，需结合基因检测和个体化治疗策略。

二、核心功效与临床应用

• 核心功效
  1. 显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）及非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）。
  2. 抑制肝脏ApoB-100合成，减少极低密度脂蛋白（VLDL）的生成及分泌。
• 临床应用
  适应症：成年HoFH患者，作为饮食控制、最大耐受剂量他汀类药物及LDL血浆置换等治疗的辅助治疗。
  使用限制：仅用于传统治疗无法达标或存在禁忌症的患者。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  1. 常见：注射部位反应（红斑、硬结、疼痛）、流感样症状（发热、寒战）、恶心、头痛。
  2. 肝脏相关：转氨酶升高（发生率约10%）、脂肪肝（需定期肝活检监测）。
  3. 心血管风险：心绞痛、高血压、外周水肿。
• 禁忌与风险
  1. 绝对禁忌：中重度肝功能不全（Child-Pugh B/C级）、活动性肝病、不明原因转氨酶持续升高、过敏史。
  2. 相对禁忌：妊娠期（缺乏安全性数据）、哺乳期、严重肾功能不全（eGFR<30 mL/min/1.73m²）。
• 注意事项
  1. 治疗前及期间需监测肝功能（ALT/AST每3个月）、血脂水平（每6个月评估疗效）。
  2. 注射技巧：腹部、大腿或上臂外侧轮换注射，避开皮肤损伤区域。
  3. 漏用处理：若距下次注射不足72小时，跳过本次剂量。

参考文献

1. 米泊美生钠注射液说明书（国家药品监督管理局核准版）。
2. 家族性高胆固醇血症诊疗指南（2023年修订版）。
3. 反义寡核苷酸类药物的药理与临床应用研究进展（《中华心血管病杂志》，2024）。

提示：具体治疗方案需由心血管专科医生根据患者基因型、肝肾功能及治疗反应综合制定。