东京和马萨诸塞州剑桥市，2025年8月29日（GLOBE NEWSWIRE）——卫材株式会社（总部：东京，首席执行官：内藤晴夫）与百健公司（纳斯达克股票代码：BIIB，总部：马萨诸塞州剑桥市，首席执行官：克里斯托弗·维巴彻）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准lecanemab-irmb每周一次皮下注射剂（美国商品名：LEQEMBI® IQLIK™，发音"I Click"）的生物制剂许可申请（BLA），用于维持治疗。LEQEMBI IQLIK由卫材开发的皮下自动注射器（SC-AI）含360mg/1.8mL（200mg/mL）制剂，可在约15秒内完成给药。该产品在美国被批准用于轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆阶段（统称早期阿尔茨海默病）患者的维持治疗。在完成18个月每两周10mg/kg静脉（IV）治疗后，患者可选择继续每四周静脉输注或转为每周360mg皮下注射。
支持皮下维持治疗批准的临床试验
- 该BLA基于III期Clarity AD开放标签扩展试验的亚组研究，评估了不同皮下剂量。数据显示，在初始18个月静脉治疗后转为每周皮下注射可维持与持续静脉给药相当的临床和生物标志物效益。
- 在超过600名患者的Clarity AD OLE研究中评估了LEQEMBI IQLIK的安全性。
- 49名患者在完成至少18个月静脉治疗后接受每周360mg皮下维持剂量，未发生局部或全身注射相关不良事件（AEs）。
- 所有皮下剂量组的安全性特征与静脉维持治疗相似，但全身反应显著降低（<1% vs 静脉组26%）。约11%患者出现轻度至中度局部反应（注射部位红肿或瘙痒），不影响继续治疗；<1%出现头痛、发热或疲劳等轻度全身症状。
- 接受每周360mg皮下治疗患者的ARIA发生率与18个月后继续静脉治疗组相当，且与未治疗患者的基线ARIA率相似。ARIA通常无症状，但可能发生严重或危及生命的事件，甚至导致死亡。LEQEMBI相关ARIA多发生在静脉治疗前6个月。
持续治疗的重要性
阿尔茨海默病是一种以β-淀粉样蛋白和tau蛋白为标志的进行性神经退行性疾病，其致病过程始于淀粉样斑块形成前并持续存在。LEQEMBI是唯一可同时针对淀粉样斑块和原纤维的治疗药物，通过影响下游tau蛋白发挥作用。因停药后生物标志物重新积累且衰退速度恢复至安慰剂水平，每周一次皮下注射或每四周静脉治疗可帮助患者持续延缓疾病进展，延长治疗效益，目标是帮助患者维持自身认知功能更长时间。
- Clarity AD核心研究显示，在18个月时，每两周静脉治疗组与安慰剂组在主要终点CDR-SB认知功能量表上的评分差异为-0.45（P=0.00005）。
- CDR评分中记忆、社区活动和家庭/爱好领域0.5-1分的改善意味着从轻度损伤向独立性丧失的转变，这会影响安全独处能力、近期记忆、日常活动参与和家务处理等。
- 通过48个月核心研究及开放标签扩展（OLE）数据显示，LEQEMBI在CDR-SB评分上较阿尔茨海默病神经影像学倡议（ADNI）队列预期衰退减少了-1.75分。
- 在BioFINDER队列中，4年时CDR-SB评分衰退减少达-2.17分。
皮下维持治疗的优势
通过额外研究（包括人因工程研究和装置耐受性评估）验证了LEQEMBI IQLIK在预期使用环境中的安全有效性。患者和照料者可获得以下益处：
- 支持家庭用药
- 缩短治疗时间
- 无需前往输液中心
- 医疗机构可减少输液准备、护士监测等资源消耗，提升新患者启动治疗容量，优化整体治疗路径
患者支持计划
卫材承诺确保合适患者获得LEQEMBI治疗。在美国提供：
- 专属患者导航员协助治疗及保险覆盖
- 注射支持服务
- 患者援助计划（PAP）为符合条件的无保险/保险不足患者（含Medicare受益人）免费提供药品
LEQEMBI IQLIK将于2025年10月6日在美国上市。
研发与商业化合作
卫材主导全球开发及监管申报，与百健共同商业推广，最终决策权归属卫材。
关键科学概念解释
- 原纤维：最具神经毒性的β-淀粉样蛋白形式，通过破坏神经信号传递和增加不可溶性斑块导致认知功能损伤，减少原纤维可能减缓阿尔茨海默病进展。
- ADNI：始于2005年的多中心纵向研究，目标是建立阿尔茨海默病预测方法和验证治疗效果。
- BioFINDER：瑞典隆德大学主导的神经退行性疾病前瞻性研究，特别关注MCI阶段受试者。
- 人因工程学：通过分析人类认知特征与环境系统的关系，构建安全高效的工作环境。
适应症
LEQEMBI适用于治疗早期阿尔茨海默病（MCI或轻度痴呆阶段），临床试验启动人群。
重要安全信息
警告：淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）
单克隆抗体（包括LEQEMBI）可导致ARIA（脑水肿ARIA-E或含铁血黄素沉积ARIA-H），通常在治疗早期出现且无症状，但可能发生癫痫、癫痫持续状态等严重事件，甚至致命。严重脑出血（>1cm）亦有报道。使用溶栓药物前需考虑ARIA-E可能。
注意事项：
- ApoE e4纯合子患者（占15%）ARIA风险更高（45% vs 杂合子19%/非携带者13%），建议治疗前检测基因型
- 禁忌症：对lecanemab-irmb或辅料严重过敏者禁用（包括血管性水肿和过敏反应）
- 输液反应发生率26%（安慰剂7%），多见于首次输注
- 最常见不良反应：ARIA-H（14%）、ARIA-E（13%）、头痛（11%）、中枢神经系统表浅铁沉积（6%）、皮疹（6%）、恶心呕吐（6%）
- LEQEMBI IQLIK维持治疗安全性与静脉制剂相似，主要为局部和轻度全身注射反应
药物信息
- 静脉制剂：100mg/mL
- 皮下制剂：200mg/mL
完整处方信息详见LEQEMBI说明书
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