生长激素和生长激素激动剂Somatropin and somatropin agonists

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组蛋白类药物）
• 来源与性状
  生长激素（Somatropin）为重组DNA技术合成的肽类激素，结构与内源性人生长激素（HGH）完全一致，分子量约22 kDa。其冻干粉制剂呈白色疏松体，溶解后为无色透明液体。生长激素激动剂通过基因工程技术优化结构以增强稳定性或延长半衰期。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于需严格监管的蛋白类药物，但未列入麻醉/精神药品等特殊管制目录。
• 临床价值
  首选药（F）
  原因：作为生长激素缺乏症（GHD）、特发性矮小症等疾病的首选替代治疗药物，临床疗效明确。2022年II期研究证实，其治疗儿童中度特发性GHD患者6个月后年化身高增速达标率达预期标准。

二、核心功效与临床应用

1. 儿童适应症
   • 内源性生长激素缺乏症（GHD）
   • Noonan综合征相关矮小症
   • SHOX基因缺陷性生长障碍
   • 软骨发育不全性矮小症

2. 成人适应症

   • 短肠综合征营养支持
   • 重度烧伤代谢调节

3. 特殊应用
   2025年浙江大学研发的BRIGHT微针贴片技术，通过三阶段脉冲释放机制模拟生理分泌节律，提升治疗依从性（尚处研究阶段）。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 免疫相关：约1-3%患者产生低浓度中和抗体（＞2 mg/L可能影响疗效）
  • 代谢紊乱：胰岛素抵抗、糖耐量异常（发生率约5-10%）
  • 骨骼系统：股骨头骺板滑脱风险（儿童需监测步态）
  • 内分泌影响：继发性甲状腺功能减退（发生率约8-15%）

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：活动性恶性肿瘤、闭合骨骺、糖尿病视网膜病变急性期
  • 相对禁忌：
    􀂃 合并糖皮质激素治疗需调整剂量（抑制促生长作用）
    􀂃 糖尿病患者需强化血糖监测（＞10 mmol/L需胰岛素干预）

• 使用规范

  • 注射部位需轮换（腹部/大腿/臀部，间隔≥2 cm）
  • 治疗前基线评估：甲状腺功能、骨龄、眼底检查
  • 疗效监测：每3-6个月检测IGF-1水平及生长速率

参考文献

1. 重组人生长激素说明书（2024版）
2. 《Nature Materials》2025年BRIGHT贴片研究
3. 儿童生长激素缺乏症II期临床试验数据（2022）
4. 国际内分泌学会《生长激素临床应用指南》

重要提示：具体治疗方案需经内分泌专科医生评估后制定，严禁自行调整剂量或疗程。