美卡舍明-林菲培Mecasermin rinfabate

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组蛋白类药物）
• 来源与性状
  美卡舍明-林菲培（Mecasermin rinfabate）是一种通过基因重组技术生产的胰岛素样生长因子-1（IGF-1）复合物，由70个氨基酸组成的单链多肽，分子量约为7,649道尔顿，分子内包含3个双硫键结构，具有与天然IGF-1相似的生物活性。
• 管理级别
  管制处方药（Rx-C2.2，第二类精神药品）
  原因：因其通过直接调控生长代谢途径发挥作用，需严格监控使用以避免滥用或长期治疗相关风险。
• 临床价值
  首选药（F）
  原因：针对严重原发性IGF-1缺乏症患者，该药是唯一能直接补充IGF-1的生物制剂，替代治疗方案有限。

二、核心功效与临床应用

• 核心功效
  促进骨骼和软组织生长，改善代谢平衡，调节胰岛素敏感性。
• 临床应用
  1. 严重原发性IGF-1缺乏症：适用于因基因缺陷导致IGF-1分泌不足的儿童患者，表现为显著生长迟缓（身高标准差≤-3）且生长激素水平正常或升高。
  2. 生长激素不敏感综合征：用于对生长激素治疗无效的特定患者群体。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  1. 常见反应：低血糖（尤其空腹给药时）、注射部位疼痛/红肿、面部浮肿、毛发增多。
  2. 长期风险：下颌肥大、扁桃体/腺样体增生、关节痛。
• 禁忌与风险
  1. 绝对禁忌：活动性恶性肿瘤、对药物成分过敏、颅内高压未控制。
  2. 相对禁忌：糖尿病、肾功能不全、肥胖或代谢综合征患者需谨慎评估风险。
• 注意事项
  • 治疗期间需定期监测血糖、甲状腺功能及骨龄发育。
  • 出现持续性头痛或视力变化需立即停药并评估颅内压。

参考文献

基于基因重组技术生产的IGF-1类药物临床研究及不良反应监测数据（截至2024年）。