美卡舍明Mecasermin

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（基因重组胰岛素样生长因子-1）
• 来源与性状
  美卡舍明为重组人胰岛素样生长因子-1（rhIGF-1），通过基因工程技术由大肠杆菌表达合成。其分子结构由70个氨基酸组成单链，含3个双硫键，分子量约7,649道尔顿，氨基酸序列与内源性IGF-1完全一致。临床制剂为10mg/mL无菌皮下注射溶液，含苯甲醇作为防腐剂。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G），需在医生监督下使用。因其属于生物制剂且需严格个体化剂量调整，不属于麻醉、精神类或放射性等管制范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）。适用于严重原发性IGF-1缺乏症（如Laron综合征）或生长激素（GH）基因缺失且产生GH抗体的儿童，直接补充IGF-1缺陷，促进骨骼和器官生长。

二、核心功效与临床应用

• 核心机制
  激活IGF-1受体，通过下游信号通路促进细胞增殖分化，刺激骨骼生长板软骨细胞增殖，改善线性生长。

• 适应症

  1. 严重原发性IGF-1缺乏症（血清IGF-1水平≤-3SD且GH正常或升高）；
  2. GH基因缺失伴中和抗体导致的生长障碍；
     排除继发性IGF-1缺乏（如营养不良、甲状腺功能减退或激素治疗相关）。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：注射部位疼痛/红肿（40-60%）、低血糖（20-30%）、头痛（15-20%）、脂肪增生（长期注射部位）；
  • 严重风险：颅内高压（罕见）、扁桃体肥大（需监测呼吸）、骨骺过早闭合（需定期骨龄评估）。

• 禁忌证

  1. 对美卡舍明或赋形剂过敏；
  2. 骨骺闭合的成人（无生长潜力）；
  3. 继发性IGF-1缺乏或非适应症人群（如普通生长激素缺乏）。

• 注意事项

  • 用药管理：餐前/后20分钟内注射，轮换腹部、大腿等皮下部位；漏餐需暂停给药；
  • 监测指标：定期检测IGF-1水平、血糖、骨龄及身高增长速率；
  • 特殊人群：2岁以下儿童安全性未确立，需谨慎评估风险；
  • 低血糖处理：教育患者识别症状（出汗、震颤），随身携带速效糖类。

参考文献

（整合自FDA批准说明书、临床药理学研究及内分泌学会指南）