Omeros公司（纳斯达克代码：OMER）近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Narsoplimab的上市许可申请（MAA），用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。
此次申请包括对接受Narsoplimab治疗的TA-TMA患者的响应数据分析，以及将这些患者的整体生存率与一个匹配良好的外部对照组进行比较的分析。综合结果表明，Narsoplimab的响应率为61%，并且相较于外部对照组，整体生存率提高了三倍。此外，该申请还包含了通过Omeros公司扩大使用计划治疗的130多名TA-TMA患者的治疗结果。
Narsoplimab已被EMA授予用于造血干细胞移植治疗的孤儿药资格，这使得其MAA可以通过集中审批程序进行审查。这一程序允许单一上市许可覆盖所有欧盟成员国及欧洲经济区国家（冰岛、列支敦士登和挪威）。
审查程序将于7月中旬开始，并遵循标准的时间表进行。人用医药产品委员会（CHMP）将负责科学评估，并在审查结束时发布意见。该意见通常会被欧盟委员会采纳，最终决定预计将在2026年中期公布。
此次MAA申请是在美国食品药品监督管理局（FDA）接受重新提交的Narsoplimab生物制品许可申请（BLA）之后进行的，该BLA旨在用于治疗TA-TMA。重新提交的申请被分配了一个《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标行动日期，即2025年9月25日。
关于Narsoplimab
Narsoplimab，也被称为“OMS721”，是一种正在研究中的全人源单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2），这是一种新型促炎蛋白靶点，也是补体凝集素途径的效应酶。重要的是，抑制MASP-2已被证明不会影响抗体依赖的经典补体激活途径，这是感染后获得性免疫应答的关键组成部分。Narsoplimab的生物制品许可申请（BLA）正在由FDA审查用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA），同时Omeros也已提交了相应的欧洲MAA。FDA已授予Narsoplimab突破性疗法和孤儿药资格，用于治疗TA-TMA，并授予其预防（抑制）补体介导的血栓性微血管病的孤儿药地位。EMA也已授予Narsoplimab用于造血干细胞移植治疗的孤儿药资格。
关于造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）
造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是干细胞移植的一种重大且常致命的并发症。这种疾病是由预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病及其他与干细胞移植相关的因素引起的内皮细胞损伤所导致的全身性、多因素疾病。内皮损伤会激活补体凝集素途径，在TA-TMA的发展中起核心作用。该病症在自体和异体移植中均有发生，但在异体移植中更为常见。在美国和欧洲，每年大约进行3万例异体移植。近期在成人和儿童异体干细胞移植人群中进行的研究发现，TA-TMA的发生率约为40%，而高风险特征可能出现在高达80%的患者中。在严重的TA-TMA病例中，死亡率可超过90%，即使幸存者也可能出现长期的肾功能后遗症（如透析）。目前，TA-TMA尚无获批的疗法或标准护理方案。
关于Omeros公司
Omeros是一家创新的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对大市场和罕见病适应症的首创新小分子和蛋白质疗法，主要针对免疫性疾病，包括补体介导的疾病和癌症，以及成瘾性和强迫性障碍。Omeros的领先MASP-2抑制剂Narsoplimab靶向补体凝集素途径，其用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请正在接受FDA的审查。Omeros的长效MASP-2抑制剂OMS1029已成功完成单次和多次递增剂量的I期临床研究。OMS906是Omeros的MASP-3抑制剂，MASP-3是补体替代途径的关键激活因子，目前正在开发用于阵发性夜间血红蛋白尿症和C3肾小球病。由美国国家药物滥用研究所资助的Omeros领先磷酸二酯酶7抑制剂OMS527正在进行临床开发，用于治疗可卡因使用障碍。Omeros还在推进一系列广泛的新型细胞和分子免疫肿瘤学项目。欲了解有关Omeros及其项目的更多信息，请访问www.omeros.com。
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