Capricor Therapeutics是一家专注于开发罕见疾病转化性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，该公司提供了关于其主要细胞疗法候选药物Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）的监管更新。Deramiocel旨在用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。
作为美国食品药品监督管理局（FDA）持续审查的一部分，Capricor被告知目前无需召开咨询委员会会议。该BLA仍处于优先审查状态，处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期为2025年8月31日。
Capricor首席执行官Linda Marbán表示：“我们对提交材料的质量充满信心，并将继续向潜在批准迈进，下一重要步骤将是即将到来的周期末审查会议。到目前为止，所有监管里程碑均按预期推进，包括成功的上市前检查和没有重大问题的中期审查。我们的申请仍然处于优先审查中，我们认为在接近PDUFA日期时我们处于有利位置。我们继续与美国FDA密切合作，并对审查的进展感到鼓舞。”
Capricor最近在2025年Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）会议上展示了其HOPE-2开放标签扩展（OLE）研究的四年数据，这是DMD领域运行时间最长的治疗数据集之一，涵盖了心脏和骨骼肌功能的测量。数据显示，长期使用Deramiocel治疗可继续保护心脏功能，并带来持续的临床益处。
Duchenne肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传性疾病，表现为逐渐影响骨骼、呼吸和心脏肌肉的肌肉退化。这种疾病由功能性肌营养不良蛋白（一种关键的肌肉细胞结构蛋白）缺失引起。DMD在美国约有15,000名患者，主要影响男孩。随着时间推移，心肌恶化导致心肌病和心力衰竭，这是DMD的主要死亡原因。目前尚无治愈方法，治疗选择也十分有限。
Deramiocel由同种异体心脏球来源细胞（CDCs）组成，这是一种稀有的心脏细胞群。临床前和临床研究表明，这些细胞在如DMD等营养障碍性疾病中通过强效的免疫调节和抗纤维化作用来维持心脏和骨骼肌功能。CDCs通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现愈合而非促炎表型。CDCs已在超过250篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多项临床试验中应用于超过250名人类受试者。
Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局针对Duchenne肌营养不良症治疗的孤儿药资格认定。此外，它还获得了美国的再生医学高级治疗指定、欧洲的先进治疗药物产品指定以及美国FDA的罕见儿科疾病指定，后者可能使Capricor在获批时有资格获得优先审查券。对于Becker肌营养不良症（BMD），Deramiocel同样获得了美国FDA的孤儿药资格认定。
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