每月，我们都会扫描监管环境，为您带来塑造药品和生物技术创新的最新发展动态。在本期综述中，您将发现我们关注的关键出版物，以及最重要监管新闻的精选摘要。我们的目标是突出核心内容、消除信息噪音，并让您及时了解可能影响英国、欧洲和美国药物研发及市场准入的变革。
监管事务新闻
欧洲药品管理局欢迎欧盟新药品立法的政治协议
欧洲药品管理局对欧盟委员会、欧洲议会和欧盟理事会达成的新欧盟药品立法全面改革政治协议表示欢迎，此举标志着20多年来最重大的监管体系改革。该改革现代化了药品的研发、授权和供应方式，通过简化并整合现有立法（包括儿科、罕见病和先进疗法药品的规则），构建了更高效的监管框架。
关键变化包括：简化监管环境，采用精简的委员会结构、加快评估时间表，以及强制推行数字化申报和电子药品信息。立法通过加强科学建议、PRIME支持计划、监管沙盒机制、非标准药品的适应性框架，以及改进儿科开发流程，强化了对创新的支持。同时，该法案引入了更严格的药物短缺防范措施、强化的环境风险评估，以及针对抗菌素耐药性的补充措施。在获得正式批准后，欧洲药品管理局将制定指南并联系相关方，以支持平稳实施。
美国食品药品监督管理局宣布第二批国家优先权凭证
美国食品药品监督管理局宣布了专员国家优先权凭证试点计划的六位新增获奖者，使总获奖者数量达到15位。该计划旨在加速审查针对关键国家健康优先事项的产品。凭证持有者可在提交完整申请后数月内获得监管决定，这显著短于标准时间表，但需满足额外的企业要求，且食品药品监督管理局保留根据需要延长审查的裁量权。
该计划的核心特色是为期1天的跨学科“肿瘤委员会式”会议，可实现基于团队的科学与临床审查。该倡议依托现有美国立法，允许食品药品监督管理局试点创新监管方法，以提升公共卫生准备能力并扩大安全有效疗法的获取渠道。新入选产品针对癌症、结核病、镰状细胞病和肥胖症等领域。
美国食品药品监督管理局宣布扩展人工智能能力：部署代理型人工智能
美国食品药品监督管理局宣布为其所有机构员工部署代理型人工智能能力，启用支持规划、推理和执行的复杂多步骤人工智能工作流，并内置人工监督机制。工具使用属自愿性质。此次部署基于早期推出的Elsa工具（一种基于大语言模型的工具，已被70%以上员工采用并通过持续反馈优化）。
人工智能模型在安全的GovCloud环境中开发，不基于食品药品监督管理局或行业提交的数据进行训练，从而保护敏感信息。新功能将支持包括上市前与上市后审查、检查、合规管理、会议协调及行政职能在内的广泛活动，助力提升运营效率。为鼓励创新，食品药品监督管理局将启动为期2个月的代理型人工智能挑战赛，员工将于2026年1月食品药品监督管理局科学计算日展示解决方案。
引人关注的出版物
- 2025年ESMO大会综述，《自然评论：临床肿瘤学》。
- 欧洲药品管理局作为欧洲孤儿药竞争力潜在推动者：聚焦监管激励与资金机会，《孤儿罕见病期刊》。
- 美国食品药品监督管理局批准第100个小分子激酶抑制剂，《自然评论：药物发现》。
- 礼来的替泽帕肽与诺和诺德的司美格鲁肽争夺顶级药物席位，《自然评论：药物发现》。
- 癌细胞疗法：全球临床试验趋势与新兴方向，《自然评论：药物发现》。
- 肥胖药物市场的演变，《自然评论：药物发现》。
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