Pharos iBio是一家总部位于韩国、专注于AI驱动药物研发的生物科技公司。该公司宣布，其领先的研发资产PHI-101——一种用于治疗急性髓性白血病（AML）的新一代疗法——已被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。这一进展标志着该候选药物继2019年美国FDA和2023年韩国MFDS授予类似资格后的第三次监管认可。
PHI-101是通过公司专有的AI药物发现平台Chemiverse®开发的，旨在靶向FLT3突变。这种突变与AML患者的较低生存率和较高复发风险相关。此次孤儿药资格的授予进一步凸显了PHI-101作为治疗复发或难治性AML的潜在新疗法的重要性——这一患者群体存在高度未满足的医疗需求，且目前可用的治疗方案有限。
凭借孤儿药资格，PHI-101将有资格获得欧盟提供的一系列开发激励措施，包括费用减免、科学建议支持、加速审评通道以及批准后长达十年的市场独占权。这些优势预计将助力Pharos iBio在欧洲市场的商业化进程，同时为其更广泛的全球战略提供支持。
PHI-101在全球范围内的1期临床试验中已经显示出良好的抗肿瘤活性，并表现出优异的安全性信号，其中包括通过AI预测降低心脏毒性风险的能力。在韩国，该候选药物还获得了来自首尔大学医院、首尔圣母医院以及峨山医学中心等顶尖机构的多项同情用药批准。
急性髓性白血病是一种高度侵袭性且难以治疗的血液恶性肿瘤，特别是对于携带FLT3突变的患者，预后尤为不佳。尽管目前已有一些获批疗法，但复发率仍然很高，持久应答的情况也十分有限，这进一步凸显了对新型作用机制的需求。
“EMA授予PHI-101孤儿药资格是我们研发工作的一个重要里程碑，这也进一步验证了我们基于AI的药物研发方法在全球范围内的竞争力，”Pharos iBio首席执行官Jung Hyuk Yoon（郑赫允）表示，“我们将继续推进开发工作，为全球复发或难治性AML患者提供全新的治疗选择。”
Pharos iBio于2023年7月在韩国科斯达克（KOSDAQ）上市，专注于肿瘤学和罕见病领域，拥有多条处于不同研发阶段的产品管线。除了PHI-101外，公司还在推进下一代靶向疗法及联合治疗策略，这些项目具有全球授权和共同开发的潜力。
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