患者参与对开发突破性治疗至关重要
PC：如果不再正式将患者视角纳入监管讨论，您认为开发首创新疗法的公司会面临哪些风险？
勒赫特： 从监管讨论中剔除患者视角会移除一个关键的价值来源——尤其是在罕见病或近期被定义的疾病背景下。在许多情况下，并没有正式的自然史研究来指导治疗开发。如果没有这些基础数据，我们必须重度依赖患者和护理人员的见解和反馈，以真正理解疾病。
虽然生物和机制上的理由对于评估一种新疗法至关重要，但它们无法捕捉到完整的图景。患者的体验不仅在塑造我们对疾病的认知方面起到关键作用，还在与患者社区建立有意义的互动方面发挥重要作用。无论你是监管者、开发者还是支付方，融入这些视角都有助于形成更全面的观点。
如果这种输入从监管过程中移除，就会失去一个至关重要的组成部分。公司和支付方仍然可以通过其他方式与患者群体接触以获取见解，但在监管层面缺乏正式机制会限制这种互动的一致性和影响力。
也就是说，这并非全有或全无的情况。患者的声音仍可以通过其他渠道影响药物开发，但失去专门的监管途径无疑是一种倒退。最终，我们的目标是为患者开发新药。让那些深入了解疾病并提升公众对患者实际挑战认识的倡导者参与其中至关重要。在我看来，将其从流程中移除将是有害的。
完整采访总结： 卫生与公众服务部（HHS）提议的政策变更可能会减少患者倡导者在监管讨论中的正式参与机制，这对药物开发尤其是针对罕见病和严重疾病的药物开发构成了重大风险。患者倡导者在帮助开发者理解患者和护理者的亲身经历方面扮演着重要角色，特别是在缺乏自然史数据的情况下。他们的见解会影响临床试验设计、场地选择、终点选择以及监管策略。像GRIN Therapeutics这样的组织从一开始就优先考虑患者倡导，将倡导者纳入团队，确保在整个开发过程中保持持续的对话与合作。
历史上，公众参与在塑造医疗政策方面发挥了重要作用。对于新发现或基因定义的疾病，患者倡导者往往提供了唯一关于症状进展和护理负担的参考框架。这些输入不仅对开发者和监管者至关重要，也对支付方作出报销决定具有重要价值。高成本、创新疗法必须证明其对疾病症状的广泛影响才能体现价值，而倡导者帮助阐明哪些症状对患者最为重要。他们的贡献有助于定义更能反映治疗效果的临床终点，从而支持监管批准和报销。
如果联邦层面的正式患者输入机制被移除，药物开发者将在一个关键决策阶段失去重要的视角。尽管通过访谈、调查和其他方法可以继续进行非正式的互动，但失去监管触点会削弱整个系统。尽管如此，开发者应继续收集强有力的患者和护理者见解，并主动与监管机构分享。通过这种方式，他们可以帮助弥补政策变化带来的空白，维持对各方——患者、开发者、支付方和监管者——都有益的有意义互动。这种协作方法对于确保开发有效且具影响力的罕见病和严重疾病治疗至关重要。
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