多伦多
2025年8月9日（星期六）印度标准时间16:00报道：计算蛋白质药物发现领域领先企业ProteinQure宣布，其自主研发的新型治疗药物PQ203已同时获得美国食品药品监督管理局（FDA）与加拿大卫生部的监管批准，将在北美地区开展评估药物安全性、药代动力学、药效学及抗癌活性的I期临床试验。
美国FDA还授予PQ203针对三阴性乳腺癌患者的突破性疗法认定，认可该疗法在解决重大未满足医疗需求方面的潜力。即将开展的I期临床试验将采用加速滴定设计，以更高效确定最佳给药方案并快速达到治疗剂量水平。
ProteinQure转化与开发副总裁戴夫·加曼（Dave Garman）表示："这是ProteinQure以及理性设计肽类治疗药物领域的重要里程碑。FDA的突破性疗法认定体现了对PQ203为癌症患者带来治疗突破潜力的认可，我们非常期待在北美地区快速推进临床试验。"
PQ203采用ProteinQure专有的"物理建模+生成式机器学习"平台开发，是首个进入临床阶段的AI设计肽类偶联药物。该药物由靶向Sortilin受体的多肽与细胞毒素单甲基奥瑞他汀E（MMAE）构成，在三阴性乳腺癌患者病变组织中，该受体表达比例高达80%，被认为是针对这种难治性乳腺癌亚型的创新治疗靶点。临床前数据显示，PQ203在多种患者来源的异种移植模型中展现出强大疗效，包括对已上市抗体药物偶联物拓达维（Trodelvy）耐药的模型。
该I期研究计划于2025年第四季度在多伦多玛格丽特癌症中心启动，随后将扩展至美国多个临床试验中心。
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