靶向表观遗传机制的突破性药物
由斯坦福大学生物学教授Or Gozani领衔的研究团队开发出一种新型抗癌药物，通过阻断癌细胞的DNA表观遗传调控机制，在治疗肺癌和胰腺癌领域取得重要进展。该研究发表于《自然》期刊，显示这种NSD2酶抑制剂在小鼠模型中展现出显著的抑瘤效果，与现有KRAS抑制剂联用时疗效提升达四倍。
作用机制解析
该药物基于表观遗传学原理，靶向抑制NSD2酶活性。研究发现癌细胞中NSD2酶含量显著高于正常组织，这种过量酶会协助致癌转录因子异常激活基因表达，导致细胞失控性增殖。新药通过精确抑制NSD2酶，有效阻断了癌细胞的DNA访问通道。
相较于传统化疗药物，该化合物表现出高度选择性，仅针对NSD2酶发挥作用，从而显著降低副作用风险。Gozani教授指出："我们开发的化合物不仅能单独抑制肿瘤生长，与KRAS抑制剂联用时更产生协同效应，这在胰腺癌和肺癌模型中均观察到肿瘤完全消退的现象。"
临床转化优势
研究团队特别强调该药物的临床转化潜力：其低毒性特征通过动物实验验证，且可制成口服片剂形式。目前已有同类NSD2抑制剂进入多发性骨髓瘤临床试验阶段，为后续肺癌和胰腺癌的临床验证奠定基础。
联合治疗方案针对KRAS基因突变（该突变是多种癌症的常见驱动因素）设计，实验显示联用疗法使小鼠生存期显著延长。Gozani教授表示："若能在人体试验中复现动物实验效果，患者生存期有望延长数年。虽然仍需临床试验验证，但目前数据已显示出巨大潜力。"
跨机构协作成果
这项研究由斯坦福大学牵头，联合MD安德森癌症中心、麦克吉尔大学等多机构完成。资金来自美国国家卫生研究院、国防部癌症研究计划等权威机构。值得注意的是，研究团队成员在EpiCypher等生物技术企业拥有股权，该企业已开发出用于该研究的CUTANA CUT&RUN技术平台。
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