研究人员将新型疗法称为"舞动分子",这是西北大学开发的急性脊髓损伤治疗技术。该药物已获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定。
这种创新疗法由再生纳米医学专家塞缪尔·斯蒂普(Samuel I. Stupp)研发,通过分子运动实现脊髓损伤后的瘫痪逆转和组织修复。斯蒂普在2021年发表于《科学》杂志的研究中首次展示了该技术的潜力——在严重脊髓损伤后24小时注射单剂量药物,小鼠在治疗4周后恢复行走能力。
FDA孤儿药项目旨在鼓励罕见病治疗研发,认定后可享税收抵免、免除用户费用及最长7年的市场独占权。由斯蒂普实验室孵化的Amphix Bio公司正推进FDA审批流程,计划于2026年底启动首个人体临床试验,目前正在进行人体试验所需的安评研究。
"自2021年发表研究成果以来,我们已在多种动物模型中验证了该分子再生功能性神经组织的能力,包括不同类型的脊髓损伤及其他神经退行性疾病。"斯蒂普在研究简报中表示,"这让我们确信正在开发治疗这种致残性疾病的正确解决方案。"
治疗时将液态药物注射至损伤部位,液体转化为纳米纤维网络形成支持细胞生长的支架。这些纳米纤维携带生物活性信号,激活强大再生通路,使大脑运动神经元再生并穿越损伤部位连接下段脊髓,重建受损连接。
通过调控纤维内"舞动分子"的集体运动,科学家发现增强分子运动可提升治疗信号强度,在受损动物模型中实现更显著的组织再生和功能改善。
据美国阿拉巴马大学伯明翰分校国家脊髓损伤统计中心数据显示,美国每年新增急性脊髓损伤病例约18,000例,凸显该研究的重要意义。
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