美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一项针对复发性多形性胶质母细胞瘤（GBM）的新临床试验。该疾病作为最具侵袭性的脑肿瘤之一，治疗手段长期停滞不前。
星火疗法公司（Starlight Therapeutics，Lantern Pharma子公司）宣布其Ib/2a期临床试验方案已获FDA批准。该试验将评估新型药物STAR-001（LP-184）联合FDA获批药物螺内酯的治疗效果，重点针对初治后病情进展的成年患者群体。
胶质母细胞瘤占所有脑肿瘤的约15%，近15年来其标准治疗方案未见显著突破。患者确诊后的中位生存期约12个月，5年生存率不足5%。治疗困境主要源于血脑屏障的存在以及肿瘤的高复发性。
此次获批的Ib/2a期试验将重点评估STAR-001与螺内酯联合疗法的安全性、耐受性及初步疗效。星火疗法首席医学官Marc Chamberlain医学博士指出："这一进展标志着我们在攻克脑肿瘤领域迈出了重要一步。现有治疗手段在过去17年间几乎毫无突破，我们期待通过这种独特的组合疗法为患者带来转机。"
该疗法基于"合成致死性"原理开发：STAR-001作为可穿透血脑屏障的DNA损伤剂，特异性作用于DNA修复缺陷的GBM细胞，约60%的GBM病例存在PTGR1蛋白过表达现象。螺内酯通过降解NER修复关键蛋白ERCC3，与STAR-001产生协同作用，使癌细胞对DNA损伤更加敏感。
药物研发依托Lantern Pharma公司自主研发的AI驱动平台RADR®。该平台通过机器学习和基因组学技术，精准筛选最优药物组合及适用人群，显著缩短研发周期。STAR-001已获得FDA孤儿药及快速通道资格认定。
本次联合试验计划于2025年底或2026年初启动，其设计将参考正在进行的STAR-001单药治疗Ia期试验（NCT05933265）数据。后者旨在评估该药物在多种晚期实体瘤中的安全剂量及药代动力学特征，为联合疗法提供剂量依据。
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