在1998年感恩节当天，遗传学家告知唐纳文·德克及其姐妹的肌肉退化源于特定基因缺陷，并首次提出基因治疗可能性。这位俄亥俄州的航空管制专家此后每月追问研究进展，直到次年4月获准参与神经学家杰里·门德尔的实验性治疗。
这项开创性研究存在三大风险：仅注射足部微小肌肉无法改善患者全身症状、可能产生永久性抗体阻碍未来治疗、存在未知安全性风险。"他们不懂这种病的紧迫性"，德克在纪录片《追寻力量》中坦言。尽管如此，这位肌肉萎缩症患者仍毅然伸出右脚接受注射。
这项研究直接推动了基因治疗领域复兴。2004年门德尔利用德克试验数据，在全美儿童医院建立基因治疗中心。他们首次使用腺相关病毒(AAV)作为载体，虽然最初剂量极小未能显著改善症状，但验证了肌肉基因递送的安全性。这些数据成为后续美国食品药品监督局(FDA)审批的关键依据。
2013年德克再次参与针对LGMD 2D亚型的全身治疗试验，但因先前抗体反应被迫中止。其妹朱恩成为首位接受系统性基因治疗的肌肉萎缩症患者，短暂好转后病情复发。同期赛雷帕特生物科技公司收购相关研发团队后，将主要资源投入杜氏肌营养不良症，导致LGMD多个亚型治疗停滞。
德克持续担任患者代言人，2001年国会听证会上推动《肌肉萎缩症护理法案》立法。2023年他协助另类基因疗法融资，并指导乔·迪恩为患LGMD 2C的子女寻求替代治疗。去世前仍致力于创建非病毒载体基因治疗公司，目标解决老年患者治疗难题。
"别被他中西部人温和外表蒙蔽"，肌肉萎缩症协会临时主管夏伦·赫斯特利回忆道。这位患者领袖曾协调企业融资近500万美元，在制药公司撤离后仍坚持自主研发。他最后的心愿是购买支持者彼得少年捕捞的龙虾，横跨美国冷冻配送至堪萨斯州家中。
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