新药的研发
美国消费者受益于全球最安全且最先进的药品供应体系。在这一体系中，FDA药品审评和研究中心（CDER）作为主要监管机构，其核心职能是评估新药上市前的安全性和有效性。
该中心不仅通过预防伪劣药品上市，还为医生和患者提供合理用药所需信息。其工作确保所有品牌药和仿制药均能正常发挥疗效，且健康获益远超已知风险。
药品公司在申请上市前需完成药物测试，并向CDER提交测试证据以证明其安全性及疗效。由CDER的医师、统计学家、化学家、药理学家等专家团队组成的评审小组将审核企业数据及药品标签方案。若独立评审确认药物益处大于风险，该药品将获准上市。需注意CDER不直接参与药品测试，但会制定药品质量、安全性及有效性标准。
在人体试验前，研发机构需先进行实验室和动物实验，明确药物作用机理及人体应用的安全性预期。随后通过多阶段临床试验验证药物在治疗疾病时的安全性和实际疗效。
FDA审批的内涵
FDA审批意味着CDER对药品作用数据的审查确认其对目标人群的益处大于已知及潜在风险。审批过程包含三个核心环节：
目标疾病分析与现有治疗评估
审评人员会分析药品拟治疗的疾病特征，并评估当前治疗手段，以此作为风险效益权衡的背景依据。例如：针对无有效疗法的危及生命疾病，其风险接受度标准会显著高于非致命疾病。
临床数据的风险效益评估
FDA专家会审核企业提交的临床获益与风险数据，需注意数据可能存在不完善或偏差。通常要求至少两项设计良好的临床试验结果，但在罕见病等特殊情况下，一项有力试验亦可能获准。证据需明确显示目标人群获益大于风险。
风险控制策略
所有药品均需配套风险管理措施，包括明确描述药品效益及风险的FDA核准标签，以及风险检测管理方案。对于高风险药品，企业可能需执行《风险评估与缓解策略》（REMS）。
加速审批机制
针对治疗严重或危及生命疾病的突破性疗法，FDA设有加速审批通道。该机制允许基于"替代终点"（可合理预测临床获益的指标）或早期临床终点批准药品上市，并要求上市后继续验证疗效。若后续验证失败，FDA可撤销批准。
自1992年实施以来，该机制已成功推动多款抗HIV/AIDS药物和靶向抗癌药上市。例如：抗逆转录病毒药物通过加速审批改变了艾滋病治疗模式，显著提升患者生存率。
药品研发特殊指定程序
FDA设有多种激励机制促进特定药物研发，特别是首创新药或显著优于现有治疗的药物。同一药物可能同时获得多项指定：
- 快速通道：针对满足严重疾病未满足医疗需求的药物，基于初步数据启动加速开发与审评。企业需主动申请。
- 突破性疗法：要求初步临床证据显示相较现有疗法具重大改善，且自动获得快速通道资格。
- 优先审评：将审评周期从标准的10个月缩短至6个月，聚焦能显著改善严重疾病治疗/诊断/预防的药物。
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