2025年8月，随着大型制药公司对放射性药物治疗领域的密集投资，美国食品药品监督管理局（FDA）发布草案指南。前FDA局长斯蒂芬·哈恩表示，此举标志着监管机构正试图在一类新型癌症治疗领域占据先机。
自诺华的Pluvicto在2022年3月获批用于特定类型去势抵抗性前列腺癌后，该药物在2024年实现销售额突破10亿美元，并于同年获得另一项批准——针对胃肠胰腺神经内分泌肿瘤儿科患者的Lutathera。这两项产品合计销售额超过20亿美元。然而诺华正面临来自礼来、阿斯利康、百时美施贵宝等巨头及Perspective Therapeutics等专业公司的激烈竞争。
哈恩指出，放射性药物新药申请（NDA）和临床研究申请（IND）呈现加速趋势。他强调："监管机构意识到需要在开发流程和审批标准上保持一致性。"Jefferies生物制药分析师安德鲁·蔡认为，FDA发布指南体现了对该领域的重视，"他们完全可以选择不这么做"。
这份开放评论至2025年10月20日的草案指南，重点涵盖剂量优化、临床试验设计、患者选择及安全性问题。放射性配体疗法（RLT）通过将放射性同位素与靶向分子结合实现精准治疗。以Pluvicto为例，镥同位素与前列腺靶向分子结合。但当前剂量标准仍沿用传统放射治疗模式。
癌症研究合同组织Champions Oncology首席商务官迈克·里奇指出："传统放疗依赖外部射线设备，而靶向放射治疗作为新兴领域需要更精确的安全评估。"根据指南要求，申请方需提供各器官辐射剂量数据，尤其关注非靶向组织的辐射暴露情况。
该领域被比作抗体药物偶联物（ADC）的早期发展。辉瑞的Mylotarg虽在2000年获批但因安全性问题退市，警示监管机构需严格把控新型疗法。里奇强调："FDA始终将患者安全置于首位。"
行业数据显示，2024年四大制药巨头完成多起单分子靶向放射性药物公司收购。Jefferies数据显示，这一领域吸引了5-10年前难以想象的资金流入。哈恩特别指出，Pluvicto已获得多个适应症扩展，正在从前列腺癌向乳腺癌、肺癌等难治疾病拓展。
"我们正见证放射性药物与免疫肿瘤药物结合的可能性，"哈恩展望道："这类组合疗法可能成为攻克难治疾病的新路径。"目前在去势抵抗性前列腺癌领域，放射性药物已显著延长生存期且毒副作用可控，填补了激素治疗和化疗效果有限的空白。
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