FDA扩大瑞百安适应症范围
瑞百安（Evolocumab）现获批用于因低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)失控而面临重大不良心血管事件(MACE)风险的成人患者。此次适应症扩展取消了原有"必须确诊心血管疾病"的限制，使更多处于高风险且未达LDL-C控制目标的患者可获得该疗法。安进全球商业运营执行副总裁Murdo Gordon指出："尽管LDL-C是心肌梗死或脑卒中的主要可控风险因素，仍有大量高危成人患者未能实现降脂目标。"
适应症扩展里程碑事件
- 2015年首次批准：针对纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者及接受他汀类药物仍无法有效控制LDL-C的已有心血管疾病患者。
- 2017年里程碑：基于FOURIER III期临床试验结果，成为首个获批预防心肌梗死、脑卒中及冠状动脉血运重建的PCSK9抑制剂。
- 2021年儿科扩展：HAUSER-RCT IIIb期试验证实，10岁以上HoFH儿童患者使用后LDL-C较安慰剂组降低38%，同时改善非HDL-C、总胆固醇及载脂蛋白B指标。
真实世界数据支撑
基于2020年对130万名45岁以上患者的回顾性研究显示：
- 单年重大心血管事件发生率为1.4%
- 四年累积风险升至6.9%
- 多血管床病变患者风险呈指数级增长（冠状动脉+脑血管+外周动脉三支病变时风险超三倍）
安进强调瑞百安应与饮食及生活方式干预联合使用。该药通过靶向抑制PCSK9蛋白，可使LDL-C水平降低约60%，为他汀类药物不耐受或疗效不足的患者提供了重要治疗选择。当前适应症扩展标志着高危一级预防人群的治疗标准出现重大变革。
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