Sarepta Therapeutics Inc. 的股价在欧洲监管机构拒绝其基因疗法Elevidys后暴跌，在美国已面临对该药物使用的审查后，该公司的前景更加不明朗。
总部位于瑞士的制药公司罗氏控股（Roche Holding AG）在美国以外地区销售Elevidys，并曾为更年幼且仍能行走的儿童申请欧洲批准。然而，欧洲药品管理局（EMA）的药物咨询委员会在周五公布的决定中指出，Elevidys对杜氏肌营养不良症患者的疗效缺乏证据。受此影响，罗氏股价在苏黎世交易中下跌最多达1.7%。
持有Elevidys美国销售权的Sarepta公司，从国际销售中获得特许权使用费，并可能因海外批准而获得额外奖金。周五上午，Sarepta股价一度下跌14%。该公司的命运与Elevidys的成功密切相关，这是其最畅销的药物。截至周四收盘，Sarepta股价在今年内已累计下跌89%，经历了多次治疗药物的挫折。
RBC资本市场分析师布莱恩·亚伯拉姆斯（Brian Abrahams）估计，如果Elevidys在欧洲获得批准，Sarepta将获得1亿美元的里程碑付款。这类资金对于一家面临2027年到期的12亿美元债务的公司至关重要。该公司今年早些时候曾在备案文件中警告称，可能没有足够的现金流来偿还该笔债务。管理层最近宣布计划削减三分之一员工以降低成本。亚伯拉姆斯预计公司可能需要进一步削减支出。
今年早些时候，两名服用Elevidys的青少年因肝衰竭死亡，导致公司停止向已无法行走的杜氏肌营养不良症儿童和成人出售该药。在第三名患者因类似实验性药物出现肝衰竭死亡后，美国监管机构要求公司也停止向仍能行走的患者使用Elevidys。通常而言，随着杜氏肌营养不良症的进展，患者会逐渐失去行走能力。
不同寻常的是，Sarepta最初拒绝了美国监管机构暂停药物发货的要求。但最终，该公司于周一屈服。罗氏也已暂停向以美国食品药品监督管理局（FDA）为审批参考的地区发货。
周五，罗氏确认不会在日本推出该药物，尽管该药已在当地获批但尚未上市。罗氏的当地合作伙伴中外制药（Chugai）与日本卫生官员共同做出这一决定，目前日本正在调查该药物的安全性。周四，巴西卫生机构也表示将暂停使用该药物，理由是美国发生的死亡病例。
罗氏表示，将与欧洲药品管理局探讨可能的后续路径。公司可在收到意见后15天内提出上诉。
欧洲机构周五指出，Elevidys被拒绝的原因是一项针对125名儿童的研究未能显示该疗法在12个月后对他们的行动能力产生影响。该机构表示，接受安慰剂和接受治疗的患者在标准行动评估中均表现出改善，两组之间的微小差异可能是偶然结果。
亚伯拉姆斯表示，鉴于该研究后续数据中没有安慰剂组，因此重新审查成功的可能性“可能很低”，这将难以加强制药公司的论点。
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