Sarepta Therapeutics于2025年7月16日宣布了一项大规模裁员计划。Jacob Bell/BioPharma Dive图片。
Sarepta Therapeutics正在裁员约500名员工，这是公司今年一系列挫折及股价暴跌后的重大减员行动。
周一（2025年7月15日），Sarepta表示计划削减约36%的员工，并暂停多个药物研究项目。公司预计这两项措施将在2026年实现超过4亿美元的年度成本节约。
周三下午的电话会议上，Sarepta首席执行官Doug Ingram表示，“未能适应”最近的挫折“将危及我们作为一个组织的长期可持续性，并减少为最多数罕见病患者带来最大益处的机会。”
截至去年年底，Sarepta拥有1,372名员工，根据监管文件显示。消息公布后，公司股价在盘后交易中上涨。
对于Sarepta而言，裁员部分反映了其基因疗法Elevidys未来前景的不确定性。Elevidys是多年针对致命性神经肌肉疾病杜氏肌营养不良症研究的成果，并于2023年成为美国首个且目前唯一获批的该病基因疗法。
美国食品药品监督管理局（FDA）的批准颇具争议。尽管Elevidys最初仅获批用于特定小群体患者，但次年即使研究结果参差不齐且治疗的最终益处尚不明确，FDA仍扩大了其批准范围。
更广泛的批准使Sarepta股价飙升，Elevidys的需求也大幅上升。一些华尔街分析师预测，2025年的销售额可能超过20亿美元。
然而，在3月和6月，Sarepta披露了两名接受Elevidys治疗的患者因急性肝衰竭死亡。这些患者年龄较大，由于疾病进展已无法行走。
作为回应，Sarepta停止向这些年龄较大、无法行走的患者出售该治疗方案，因为其被认为具有更高的治疗引发肝损伤风险。公司还暂停了一项旨在确认Elevidys在这些患者中的疗效，并将这些患者的“加速”批准转换为常规批准的研究。
Sarepta正在研发新的免疫抑制药物方案以管理安全风险，并计划尽快将研究成果提交给FDA。
与此同时，Sarepta已暂停财务预测。今年，公司股价下跌超过80%，原因是对Elevidys未来的担忧以及新任FDA领导可能限制其使用的可能性。此外，公司还有10亿美元的高级债券将于2027年到期。
Ingram曾在6月的一次电话会议上暗示裁员的可能性。他表示：“我们必须审视我们的成本结构，以确保财务纪律。”
2024年Sarepta实现盈利，并且高管们表示，即使Elevidys仅从能行走的患者中获得收入，公司也能继续保持盈利。
周三，Sarepta透露，FDA正在Elevidys标签中增加关于肝衰竭或肝损伤风险的黑框警告，Sarepta认为这应能解决监管机构对治疗在该群体中使用的担忧。
然而，Ingram在周三的电话会议上指出，与FDA就Elevidys在非行走患者中的使用仍需“更多对话”。
周三，Sarepta透露，该基因疗法第二季度销售额约为2.82亿美元，低于第一季度的3.75亿美元。公司预计，能行走患者的销售额在2027年前每年至少可达5亿美元。
此外，Sarepta销售的另外三种“外显子跳跃”疗法用于治疗杜氏肌营养不良症，预计每年也将带来约9亿美元的收入。
Sarepta还计划今年晚些时候提交一种用于肢带型肌营养不良症的基因疗法申请，但暂停了对该病其他治疗方法的研究。
除了现有的杜氏疗法，Sarepta未来将专注于与Arrowhead Pharmaceuticals合作开发的一组基于RNA的药物。其中包括用于脊髓小脑共济失调、亨廷顿舞蹈病和面肩肱型肌营养不良症的治疗方案。公司在声明中表示，这些药物具有“巨大的短期潜力”。
编辑注：本故事已更新，包含Sarepta高管的更多评论和见解。
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