Modeyso成为首个获批治疗弥漫中线胶质瘤伴H3 K27M突变的药物。该药物适用于1岁及以上成人和儿科患者，适应症为既往治疗后病情进展且携带H3 K27M突变的弥漫中线胶质瘤。
这种具有H3 K27M突变的弥漫中线胶质瘤是超罕见且侵袭性强的脑肿瘤，美国每年约影响2000人，主要发病群体为儿童和年轻成年人。美国脑瘤协会主席兼首席执行官David F. Arons表示："这一批准为受H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤困扰的家庭带来了期待已久的治疗方案。这种快速进展的毁灭性疾病彻底改变了许多家庭的生活。多年来，该诊断一直缺乏获批疗法，现在这一现状被打破，患者家庭终于获得治疗选择和创造珍贵回忆的希望。"
Modeyso作为首个针对此类癌症的疗法，采用每周一次的口服给药方式。作为线粒体酪蛋白酶P（ClpP）激活剂和多巴胺D2受体抑制剂，该药物在体外实验中通过激活整合应激反应、诱导细胞凋亡、改变线粒体代谢，最终恢复H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤的组蛋白H3 K27三甲基化作用。
基于五项开放标签临床研究中50例复发性H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤患者的疗效分析，FDA给予加速审批。数据显示总体缓解率为22%，其中缓解者的中位缓解持续时间为10.3个月，73%患者缓解维持至少6个月，27%患者维持12个月。疗效评估采用神经肿瘤学反应评估2.0标准，该标准同时适用于高低级别胶质瘤。
安全性评估数据来自四项临床研究中的376例胶质瘤患者。严重不良反应发生率33%，包括脑积水(5%)、呕吐(4.3%)、头痛(3.2%)、癫痫(2.4%)和肌无力(2.1%)。常见不良反应为疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。
目前III期ACTION临床试验正在进行，评估Modeyso在放疗后初诊H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中的安全性和临床获益。公司表示该数据可能推动药物适应症扩展至一线治疗领域。
Modeyso最初由Chimerix公司开发，该公司于2025年4月以9.35亿美元被Jazz Pharmaceuticals收购，目前已成为其子公司。预计该药物将在数周内实现商业供应，公司表示将确保绝大多数医保支付方覆盖这一孤儿药适应症。
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