在《Pharmaceutical Executive》的专访中，Gain Therapeutics首席执行官Gene Mack分享了公司主打候选药物GT-02287的积极进展。这款针对帕金森病的创新疗法在Ib期开放标签试验中提前三个月完成入组，得益于临床医生对其安全性和治疗潜力的信心提升。虽然该药物最初针对携带GBA1基因突变（影响GCase酶功能）的患者开发，但早期数据显示其可能对更广泛的帕金森病人群有效。随着2025年第四季度预期生物标志物数据的披露，公司正筹备2026年初启动关键性II期试验，并根据即将到来的疗效和生物标志物数据评估融资方案和潜在战略合作。
Pharmaceutical Executive：能否分享Magellan AI平台的能力及其在分子识别/优化（如GT-02287）中的应用？
Gene Mack：Magellan源于建立在计算化学平台上的基础性研究。最初我们拥有的筛选工具只能评估已知分子与特定蛋白质靶点的相互作用。这些靶点蛋白正是我们小分子药物开发的核心目标。
Magellan的突破在于其延伸能力。它从分析蛋白质结构开始，识别潜在的重要新结合位点，并通过计算结合动力学预测哪些分子（无论是已知还是尚未合成的）可能适配这些结合口袋。这极大拓展了药物发现的边界，使我们能探索公共领域之外的化学空间——设计理论上可合成的新分子。当平台识别出有前景的候选分子后，我们需进行合成、评估稳定性并确定可行性。
简而言之，Magellan的目标是通过先进的物理化学建模，突破现有知识边界，扩展药物开发机会。
GT-02287采用Magellan AI平台开发，该平台可识别靶标蛋白上的新型结合位点，并筛选已知及假设分子。其Ib期试验纳入15-20名帕金森病患者（包括特发性PD和GBA1突变患者），虽然试验初期因药物探索性质引发谨慎态度，但随着临床信心增强，入组进度提前三个月完成。该药物最初针对GBA1突变患者开发，旨在恢复关键酶GCase功能，但早期结果显示其对更广泛PD人群的潜在疗效。预计2025年Q4公布的生物标志物数据将揭示不同患者亚型间的疗效差异。
2026年初计划启动的双盲II期试验将纳入100-200名患者，在盲法设计中验证疗效信号，减少开放标签试验的偏倚。公司正在权衡自筹5000-6000万美元资金或通过战略合作推进II期试验，最终决策取决于生物标志物和疗效数据。
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